FDA chấp thuận thuốc xịt mũi esketamine cho bệnh trầm cảm nặng
Các cơ quan quản lý ở Hoa Kỳ gần đây đã phê duyệt một loại thuốc xịt mũi mới chỉ dùng theo toa để chống trầm cảm kháng điều trị.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) vừa cấp phép thuốc esketamine (Spravato) cho công ty Janssen Pharmaceuticals Inc. của Johnson & Johnson.
Cơ quan liên bang lưu ý rằng thuốc xịt mũi tác dụng nhanh được sử dụng cùng với thuốc chống trầm cảm đường uống ở người lớn bị trầm cảm kháng điều trị.
Theo nhà phát triển, loại thuốc này sử dụng "cơ chế hoạt động mới đầu tiên trong nhiều thập kỷ để điều trị" chứng rối loạn trầm cảm nghiêm trọng.
Mục đích là các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe sẽ kê đơn thuốc xịt mũi cho những người bị rối loạn trầm cảm nặng, những người đã thử và không nhận được lợi ích nào từ ít nhất hai phương pháp điều trị chống trầm cảm.
FDA cũng nói rằng thuốc sẽ chỉ có sẵn thông qua một hệ thống phân phối và giám sát chặt chẽ.
Hành động nhanh, cơ chế khác nhau
Một ưu điểm chính của thuốc xịt mũi là, vì nó có tác dụng nhanh, nó có thể giúp những người có ý định tự tử nhanh chóng hơn. Thuốc chống trầm cảm truyền thống có cơ chế hoạt động khác và có thể mất vài tuần để bắt đầu phát huy tác dụng.
Trong năm 2017 ở Hoa Kỳ, có 1,4 triệu nỗ lực tự tử và 47.173 trường hợp tử vong do tự sát.
Esketamine là một dạng ketamine, được FDA chấp thuận vào năm 1970. Ketamine có hai dạng hóa học, mỗi dạng là một hình ảnh phản chiếu của dạng kia. Esketamine chỉ bao gồm một trong số này, dạng “S”.
Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) liệt kê ketamine như một “loại thuốc thiết yếu” để sử dụng như một loại thuốc gây mê toàn thân dạng tiêm.
Khi người dùng đã nhỏ thuốc xịt vào lỗ mũi của họ, lớp niêm mạc của đường mũi sẽ hấp thụ esketamine từ khi nó đi vào máu. Nó hoạt động trên thụ thể N-methyl-D-aspartate trong não.
Hạn chế chặt chẽ trong việc cung cấp và sử dụng
Tuy nhiên, do nguy cơ tác dụng phụ nghiêm trọng và “khả năng lạm dụng và sử dụng sai thuốc”, FDA đã tuyên bố rằng thuốc sẽ bị hạn chế và giám sát chặt chẽ.
Tiến sĩ Tiffany Farchione, người làm việc tại Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc của FDA cho biết: “Vì những lo ngại về an toàn, thuốc sẽ chỉ có sẵn thông qua một hệ thống phân phối hạn chế và nó phải được quản lý tại một văn phòng y tế được chứng nhận nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe có thể theo dõi bệnh nhân. ”
FDA đã chấp thuận sau khi xem xét kết quả thử nghiệm lâm sàng và tham khảo ý kiến của các cố vấn bên ngoài.
Một cảnh báo đóng hộp trên nhãn sẽ cảnh báo người dùng rằng việc dùng thuốc sẽ khiến họ có nguy cơ bị an thần, phân ly, các vấn đề về chú ý và phán đoán, lạm dụng thuốc, có ý định tự sát và hành vi tự sát.
Mọi người sẽ chỉ có thể sử dụng bình xịt dưới sự giám sát trong văn phòng bác sĩ hoặc cơ sở chăm sóc sức khỏe.
Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe cũng sẽ phải theo dõi mọi người ít nhất 2 giờ sau mỗi lần họ sử dụng thuốc xịt.
Mọi người sẽ không thể mang bình xịt về nhà và họ phải ký tên để nói rằng họ sẽ không lái xe hoặc sử dụng máy móc hạng nặng trong 24 giờ.
Các thử nghiệm lâm sàng
Thuốc đã trải qua đánh giá trong ba thử nghiệm ngẫu nhiên ngắn trong 4 tuần và một thử nghiệm dài hơn. Mục đích của thử nghiệm dài hơn là để kiểm tra "duy trì hiệu lực."
Mỗi thử nghiệm ngắn đã kiểm tra Spravato chống lại thuốc xịt mũi giả dược ở những người bắt đầu sử dụng thuốc chống trầm cảm đường uống và tiếp tục với nó cho đến hết thử nghiệm.
Trong một trong những thử nghiệm ngắn, những người dùng thuốc có hoạt tính cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về mức độ trầm cảm so với những người dùng giả dược. Trong một số trường hợp, sự cải thiện có hiệu lực trong vòng 2 ngày.
Cả hai thử nghiệm ngắn khác đều không đáp ứng tiêu chuẩn ý nghĩa thống kê cần thiết về hiệu quả giảm triệu chứng.
Trong thử nghiệm dài hơn, những người có đáp ứng ổn định hoặc tình trạng thuyên giảm vẫn ổn định, và những người tiếp tục với thuốc xịt mũi và thuốc uống chống trầm cảm đã trải qua một thời gian dài hơn có ý nghĩa thống kê trước khi tái phát so với những người dùng giả dược.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất mà các nhóm quan sát được trong các thử nghiệm bao gồm chóng mặt, rã rời, an thần, chóng mặt, buồn nôn, nôn, lo lắng, hôn mê, giảm nhạy cảm, tăng huyết áp và cảm giác say.
Các bác sĩ và nhà nghiên cứu đã chờ đợi tin tức về sự chấp thuận của loại thuốc này với nhiều quan điểm trái chiều. Một bản tin gần đây của STAT mô tả các phản ứng từ do dự đến hoài nghi.
Trong số những người do dự có những người hoan nghênh thực tế rằng, cuối cùng, có một loại thuốc mới với một cơ chế mới. Tuy nhiên, những người hoài nghi không chắc liệu có đủ dữ liệu tích cực để chứng minh cho việc phê duyệt hay không.
Tiến sĩ Michael E. Thase, giáo sư tâm thần học tại Đại học Pennsylvania ở Philadelphia, là điều tra viên chính về các thử nghiệm lâm sàng.
Ông nói, "Tác động của trầm cảm là lớn nhất đối với những người không được hưởng lợi từ các phương pháp điều trị tiêu chuẩn."
“Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, chúng tôi thấy liệu pháp này mang lại sự cải thiện bền vững cho những bệnh nhân bị trầm cảm kháng trị.”
Tiến sĩ Michael E. Thase
Tiến sĩ Thase đã nhận được tài trợ nghiên cứu từ công ty dược phẩm và làm cố vấn cho họ.
