CáC THỬ NGHIỆM LâM SàNG HOẠT ĐỘNG NHƯ THẾ NàO?

Các thử nghiệm lâm sàng hoạt động như thế nào và ai có thể tham gia?

Thử nghiệm lâm sàng là các nghiên cứu nhằm xác định liệu một chiến lược, phương pháp điều trị hoặc thiết bị y tế có an toàn cho con người sử dụng hoặc tiêu thụ hay không.

Những nghiên cứu này cũng có thể đánh giá mức độ hiệu quả của phương pháp tiếp cận y tế đối với các tình trạng hoặc nhóm người cụ thể.

Nhìn chung, chúng bổ sung kiến thức y tế và cung cấp dữ liệu đáng tin cậy để hỗ trợ việc ra quyết định và hướng dẫn chăm sóc sức khỏe.

Để đảm bảo an toàn cho người tham gia, các thử nghiệm bắt đầu với các nhóm nhỏ và xem xét liệu một phương pháp mới có gây ra bất kỳ tác hại nào hoặc tác dụng phụ không thỏa đáng hay không. Điều này là do một kỹ thuật thành công trong phòng thí nghiệm hoặc trên động vật có thể không an toàn hoặc hiệu quả đối với con người.

Thông tin nhanh về các thử nghiệm lâm sàng

Các thử nghiệm lâm sàng nhằm mục đích tìm hiểu xem liệu một chiến lược, phương pháp điều trị hoặc thiết bị y tế có an toàn và hiệu quả cho con người sử dụng hoặc tiêu thụ hay không.
Thử nghiệm bao gồm bốn giai đoạn và chúng có thể tập trung vào: điều trị, phòng ngừa, chẩn đoán, sàng lọc, chăm sóc hỗ trợ, nghiên cứu dịch vụ y tế và khoa học cơ bản.
Một nhóm nghiên cứu có thể sẽ bao gồm bác sĩ, y tá, nhân viên xã hội, chuyên gia chăm sóc sức khỏe, nhà khoa học, người quản lý dữ liệu và điều phối viên thử nghiệm lâm sàng.
Việc tham gia có thể bao gồm cả rủi ro và lợi ích.Những người tham gia phải đọc và ký vào tài liệu “sự đồng ý đã được thông báo” trước khi tham gia thử nghiệm.
Rủi ro được kiểm soát và giám sát, nhưng bản chất của các nghiên cứu nghiên cứu y học có nghĩa là một số rủi ro là không thể tránh khỏi.

Thử nghiệm lâm sàng là gì?

Mục đích chính của thử nghiệm lâm sàng là nghiên cứu. Các thử nghiệm được thiết kế để bổ sung kiến thức y tế liên quan đến việc điều trị, chẩn đoán và phòng ngừa bệnh tật hoặc tình trạng.

Các nghiên cứu tuân theo các tiêu chuẩn và hướng dẫn khoa học nghiêm ngặt nhằm mục đích:

bảo vệ người tham gia
cung cấp kết quả đáng tin cậy và chính xác

Các thử nghiệm lâm sàng trên người diễn ra trong giai đoạn cuối của một quá trình nghiên cứu lâu dài, có hệ thống và kỹ lưỡng.

Quá trình này thường bắt đầu trong phòng thí nghiệm, nơi các khái niệm mới được phát triển và thử nghiệm.

Thử nghiệm trên động vật cho phép các nhà khoa học xem cách tiếp cận ảnh hưởng đến cơ thể sống như thế nào.

Cuối cùng, thử nghiệm trên người được thực hiện trong các nhóm nhỏ và sau đó lớn hơn.

Các thử nghiệm có thể được thực hiện để:

Đánh giá một hoặc nhiều can thiệp điều trị cho một bệnh, hội chứng hoặc tình trạng, chẳng hạn như thuốc, thiết bị y tế hoặc phương pháp tiếp cận phẫu thuật hoặc liệu pháp
Đánh giá các cách để ngăn ngừa bệnh hoặc tình trạng, chẳng hạn như thông qua thuốc, vắc xin và thay đổi lối sống
Đánh giá một hoặc nhiều can thiệp chẩn đoán có thể xác định hoặc chẩn đoán một bệnh hoặc tình trạng cụ thể
Kiểm tra các phương pháp nhận dạng để nhận biết một tình trạng bệnh hoặc các yếu tố nguy cơ đối với tình trạng đó
Khám phá các quy trình chăm sóc hỗ trợ để cải thiện sự thoải mái và chất lượng cuộc sống của những người mắc bệnh mãn tính

Kết quả của một thử nghiệm lâm sàng có thể xác định nếu một chiến lược, phương pháp điều trị hoặc thiết bị y tế mới:

có ảnh hưởng tích cực đến tiên lượng của bệnh nhân
gây ra tác hại không lường trước được
không có lợi ích tích cực hoặc có tác động tiêu cực

Thử nghiệm lâm sàng có thể cung cấp thông tin có giá trị về hiệu quả chi phí của một phương pháp điều trị, giá trị lâm sàng của xét nghiệm chẩn đoán và cách điều trị cải thiện chất lượng cuộc sống.

Các loại thử nghiệm lâm sàng

Tất cả các thử nghiệm lâm sàng đều có mục đích chính. Chúng có thể được chia thành các loại sau:

Điều trị: Thử nghiệm các phương pháp điều trị mới, kết hợp thuốc mới hoặc cách tiếp cận mới đối với phẫu thuật hoặc liệu pháp
Phòng ngừa: Kiểm tra các cách để cải thiện việc phòng ngừa hoặc tái phát bệnh, ví dụ như thuốc, vitamin, vắc xin, khoáng chất và thay đổi lối sống
Chẩn đoán: Tìm kiếm các kỹ thuật và quy trình xét nghiệm cải tiến để chẩn đoán các bệnh và tình trạng
Tầm soát: Kiểm tra phương pháp tốt nhất để xác định một số bệnh hoặc tình trạng sức khỏe
Chăm sóc hỗ trợ: Điều tra các thủ tục để cải thiện sự thoải mái và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân mắc bệnh mãn tính
Nghiên cứu dịch vụ y tế: Đánh giá việc cung cấp, quy trình, quản lý, tổ chức hoặc tài chính cho chăm sóc sức khỏe
Khoa học cơ bản: Kiểm tra cách thức hoạt động của một can thiệp

Tại sao các thử nghiệm lâm sàng quan trọng?

Các thử nghiệm lâm sàng giúp cải thiện và nâng cao dịch vụ chăm sóc y tế. Các nghiên cứu cung cấp bằng chứng thực tế có thể được sử dụng để cải thiện việc chăm sóc bệnh nhân.

Nghiên cứu lâm sàng chỉ được tiến hành nếu các bác sĩ không biết về các yếu tố như:

liệu một cách tiếp cận mới có hoạt động hiệu quả ở người và an toàn hay không
phương pháp điều trị hoặc chiến lược nào hoạt động thành công nhất đối với một số bệnh nhất định và các nhóm cá nhân

Các yếu tố khác nhau liên quan đến việc thiết lập, chạy và theo dõi thử nghiệm lâm sàng.

Giao thức thử nghiệm lâm sàng

Một giao thức là mô tả bằng văn bản của một thử nghiệm lâm sàng. Nó bao gồm các mục tiêu, thiết kế, phương pháp, nền tảng khoa học và thông tin thống kê của nghiên cứu.

Thử nghiệm tuân theo một kế hoạch toàn diện hoặc giao thức. Một giao thức là mô tả bằng văn bản của một thử nghiệm lâm sàng.

Nó bao gồm các mục tiêu, thiết kế và phương pháp của nghiên cứu, nền tảng khoa học liên quan và thông tin thống kê.

Thông tin chính cần bao gồm có thể là:

số lượng người tham gia
ai đủ điều kiện tham gia
những bài kiểm tra nào sẽ được đưa ra và tần suất
các loại dữ liệu được thu thập
độ dài của nghiên cứu
thông tin chi tiết về kế hoạch điều trị

Tránh thiên vị

Các nhà nghiên cứu phải thực hiện các biện pháp để tránh sự thiên lệch.

Sự thiên vị đề cập đến sự lựa chọn của con người hoặc các yếu tố khác không liên quan đến quy trình nhưng có thể ảnh hưởng đến kết quả của thử nghiệm.

Các bước có thể giúp tránh sai lệch là nhóm so sánh, ngẫu nhiên hóa và tạo mặt nạ.

Các nhóm so sánh

Hầu hết các thử nghiệm lâm sàng sử dụng các nhóm so sánh để so sánh các chiến lược và phương pháp điều trị y tế. Kết quả sẽ hiển thị nếu một nhóm có kết quả tốt hơn nhóm kia.

Điều này thường được tiến hành theo một trong hai cách:

Một nhóm nhận được phương pháp điều trị hiện có cho một tình trạng bệnh và nhóm thứ hai nhận được phương pháp điều trị mới. Các nhà nghiên cứu sau đó so sánh nhóm nào có kết quả tốt hơn.
Một nhóm nhận được phương pháp điều trị mới và nhóm thứ hai nhận được giả dược, một sản phẩm không hoạt động trông giống như sản phẩm thử nghiệm.

Ngẫu nhiên hóa

Các thử nghiệm lâm sàng với các nhóm so sánh thường sử dụng ngẫu nhiên. Những người tham gia được phân bổ vào các nhóm so sánh một cách tình cờ thay vì lựa chọn. Điều này có nghĩa là bất kỳ sự khác biệt nào được nhìn thấy trong quá trình thử nghiệm sẽ là do chiến lược được sử dụng chứ không phải do sự khác biệt đã có từ trước giữa những người tham gia.

Che mặt hoặc làm chói mắt

Che mặt hoặc làm mù giúp tránh thiên vị bằng cách không thông báo cho những người tham gia hoặc các nhà nghiên cứu về phương pháp điều trị mà những người tham gia sẽ được điều trị.

Mù đơn: Đây là khi những người tham gia hoặc nhà nghiên cứu không biết nhóm nào là nhóm nào.

Mù đôi: Đây là khi cả người tham gia và nhà nghiên cứu đều không biết.

Các yếu tố gây nhiễu

Một yếu tố gây nhiễu có thể làm sai lệch mối quan hệ thực sự giữa hai hoặc nhiều đặc điểm.

Ví dụ, người ta có thể kết luận rằng những người mang bật lửa có nhiều khả năng bị ung thư phổi hơn vì mang bật lửa gây ra ung thư phổi. Hút thuốc là một yếu tố gây nhiễu trong ví dụ này.

Những người mang theo bật lửa có nhiều khả năng là người hút thuốc và những người hút thuốc có nhiều khả năng bị ung thư phổi, nhưng một số người có thể mang theo bật lửa cho các mục đích khác.

Không xem xét điều này có thể dẫn đến kết luận sai lầm.

Ai trong nhóm nghiên cứu?

Một nhà điều tra nguyên tắc, thường là bác sĩ y khoa, sẽ dẫn đầu mỗi nghiên cứu lâm sàng.

Nhóm nghiên cứu có thể bao gồm:

nhiêu bác sĩ
y tá
nhân viên xã hội
các chuyên gia chăm sóc sức khỏe
các nhà khoa học
người quản lý dữ liệu
điều phối viên thử nghiệm lâm sàng

Thử nghiệm lâm sàng được tiến hành ở đâu?

Địa điểm sẽ phụ thuộc vào loại hình nghiên cứu và người tổ chức nó.

Một số địa điểm phổ biến bao gồm:

bệnh viện
các trường đại học
trung tâm y tế
văn phòng bác sĩ
phòng khám cộng đồng
các trang web nghiên cứu do ngành tài trợ và liên bang tài trợ

Thử nghiệm kéo dài bao lâu?

Điều này phụ thuộc vào những gì đang được nghiên cứu, trong số các yếu tố khác. Một số thử nghiệm diễn ra vào ngày cuối cùng, trong khi những thử nghiệm khác tiếp tục trong nhiều năm.

Trước khi đăng ký dùng thử, người tham gia sẽ được thông báo thời gian dự kiến kéo dài bao lâu.

Được thiết kế và tổ chức

Có nhiều loại nghiên cứu khác nhau và các cách tổ chức chúng khác nhau. Dưới đây là một số loại nghiên cứu.

Nghiên cứu quan sát

Nghiên cứu thuần tập và nghiên cứu bệnh chứng là những ví dụ về nghiên cứu quan sát.

Học vẹt

Nghiên cứu thuần tập là một nghiên cứu quan sát trong đó những người tham gia được lựa chọn và theo dõi kịp thời, để xem khả năng bệnh phát triển trong nhóm như thế nào.

Nghiên cứu thuần tập là một nghiên cứu quan sát, trong đó dân số nghiên cứu, hoặc nhóm thuần tập, được chọn.

Thông tin được thu thập để xác định đối tượng nào có:

một đặc điểm cụ thể, chẳng hạn như nhóm máu được cho là có liên quan đến sự phát triển của bệnh được đề cập
tiếp xúc với một yếu tố có thể liên quan đến bệnh tật, ví dụ, hút thuốc lá

Một cá nhân có thể được chọn vì họ hút thuốc. Sau đó, họ có thể được theo dõi kịp thời để xem họ có khả năng phát triển bệnh như thế nào so với những người khác.

Loại nghiên cứu này được sử dụng để nghiên cứu ảnh hưởng của các yếu tố nguy cơ nghi ngờ không thể kiểm soát bằng thực nghiệm, chẳng hạn như tác động của hút thuốc đối với bệnh ung thư phổi.

Những ưu điểm chính của nghiên cứu thuần tập là:

Sự phơi nhiễm được đo lường trước khi bệnh khởi phát và do đó có thể không thiên vị về sự phát triển của bệnh.
Sự phơi nhiễm hiếm gặp có thể được điều tra bằng cách lựa chọn các nhóm nghiên cứu phù hợp.
Nhiều kết quả - hoặc bệnh tật - có thể được nghiên cứu cho bất kỳ lần phơi nhiễm nào.
Tỷ lệ mắc bệnh có thể được tính ở cả nhóm phơi nhiễm và không phơi nhiễm.

Những bất lợi chính của nghiên cứu thuần tập là:

Chúng có xu hướng tốn kém và tốn thời gian, đặc biệt nếu chúng được tiến hành một cách khách quan, có nghĩa là phải tiến lên phía trước.
Những thay đổi về cả tình trạng phơi nhiễm và tiêu chuẩn chẩn đoán theo thời gian có thể ảnh hưởng đến việc phân loại các cá thể theo tình trạng phơi nhiễm và bệnh tật.
Có thể có sự sai lệch thông tin trong kết quả đã kết luận vì tình trạng phơi nhiễm của đối tượng đã được biết.
Những mất mát cần theo dõi có thể dẫn đến sai lệch lựa chọn.

Nghiên cứu trường hợp kiểm soát

Một nghiên cứu bệnh chứng có thể phân biệt các yếu tố nguy cơ đối với một tình trạng bệnh cụ thể.

Các nhà nghiên cứu so sánh những người mắc bệnh và những người không mắc bệnh. Làm việc theo thời gian, họ xác định được hai nhóm khác nhau như thế nào.

Các nghiên cứu bệnh chứng luôn mang tính chất hồi cứu - nhìn ngược lại - bởi vì chúng bắt đầu với kết quả và sau đó truy ngược lại để điều tra phơi nhiễm.

Những ưu điểm chính của nghiên cứu bệnh chứng là:

Kết quả có thể được thu thập một cách nhanh chóng.
Nghiên cứu có thể diễn ra với sự tài trợ hoặc tài trợ tối thiểu.
Chúng hiệu quả để điều tra các bệnh hiếm gặp hoặc các bệnh có thời gian khởi phát dài.
Một loạt các yếu tố nguy cơ có thể được kiểm tra.
Nhiều lần phơi nhiễm có thể được nghiên cứu.
Họ yêu cầu ít môn học.

Những bất lợi chính của các nghiên cứu bệnh chứng là:

Không thể tạo dữ liệu tỷ lệ.
Họ có thể bị thiên vị.
Có thể khó có được các thước đo chính xác, không thiên vị về những lần phơi bày trong quá khứ nếu việc lưu trữ hồ sơ không đầy đủ hoặc không đáng tin cậy. Đây được gọi là sai lệch thông tin.
Lựa chọn các điều khiển có thể có vấn đề. Điều này có thể dẫn đến sự thiên lệch lựa chọn.
Trình tự thời gian giữa phơi nhiễm và bệnh tật có thể khó xác định.
Chúng không thích hợp để kiểm tra các trường hợp phơi nhiễm hiếm gặp, trừ khi sự phơi nhiễm là nguyên nhân cho một tỷ lệ lớn các trường hợp.

Nghiên cứu kiểm soát trường hợp lồng ghép

Trong một nghiên cứu bệnh chứng lồng ghép, các nhóm - trường hợp và đối chứng - đến từ cùng một quần thể nghiên cứu hoặc nhóm thuần tập.

Khi theo sau thuần tập, các trường hợp phát sinh trở thành “trường hợp” trong nghiên cứu bệnh chứng. Những người tham gia không bị ảnh hưởng của nhóm sẽ trở thành “người kiểm soát”.

Các nghiên cứu bệnh chứng lồng ghép ít tốn kém hơn và ít tốn thời gian hơn khi so sánh với một nghiên cứu thuần tập.

Đôi khi có thể dự đoán tỷ lệ mắc và tỷ lệ lưu hành của bệnh từ một nghiên cứu thuần tập bệnh chứng lồng ghép. Điều này là không thể thực hiện được từ một nghiên cứu bệnh chứng đơn giản, vì tổng số người bị phơi nhiễm và thời gian theo dõi thường không được biết.

Những ưu điểm chính của các nghiên cứu bệnh chứng lồng ghép là:

Hiệu quả: Không phải tất cả những người tham gia nhóm thuần tập đều yêu cầu xét nghiệm chẩn đoán.
Tính linh hoạt: Chúng cho phép thử nghiệm các giả thuyết không được dự đoán trước khi nhóm thuần tập được lên kế hoạch.
Giảm sai lệch lựa chọn: Các trường hợp và đối chứng được lấy mẫu từ cùng một quần thể.
Giảm sai lệch thông tin: Có thể đánh giá mức độ phơi nhiễm yếu tố rủi ro khi điều tra viên không biết về tình trạng vụ việc.

Nhược điểm chính là kết quả có thẩm quyền thấp hơn, do kích thước mẫu nhỏ.

Nghiên cứu sinh thái

Một nghiên cứu sinh thái học xem xét mối quan hệ giữa phơi nhiễm và kết quả của quần thể hoặc cộng đồng.

Các hạng mục nghiên cứu sinh thái phổ biến bao gồm:

so sánh địa lý
phân tích xu hướng thời gian
nghiên cứu về di cư

Những lợi thế chính của nghiên cứu sinh thái là:

Chúng không tốn kém, vì dữ liệu sức khỏe được thu thập thường xuyên có thể được sử dụng.
Chúng ít tốn thời gian hơn các nghiên cứu khác.
Chúng không phức tạp và dễ hiểu.
Có thể khảo sát ảnh hưởng của mức phơi nhiễm được đo qua các nhóm hoặc khu vực - chẳng hạn như chế độ ăn uống, ô nhiễm không khí và nhiệt độ -.

Những bất lợi chính của nghiên cứu sinh thái là:

Có thể xảy ra các lỗi suy diễn được gọi là ngụy biện sinh thái. Nó xảy ra khi các nhà nghiên cứu đưa ra kết luận về các cá nhân chỉ dựa trên việc phân tích dữ liệu nhóm.
Việc tiếp xúc với các mối quan hệ kết quả rất khó phát hiện.
Thiếu thông tin về các yếu tố gây nhiễu.
Có thể có sự khác biệt có hệ thống giữa các khu vực về cách đo mức phơi nhiễm.

Nghiên cứu thực nghiệm

Ngoài các nghiên cứu quan sát, còn có các nghiên cứu thực nghiệm, bao gồm cả các nghiên cứu điều trị.

Thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng

Một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng phân bổ ngẫu nhiên các cá nhân nhận hoặc không nhận một can thiệp cụ thể (bao gồm hai phương pháp điều trị hoặc điều trị khác nhau và giả dược).

Một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng (RCT) phân bổ ngẫu nhiên các cá nhân nhận hoặc không nhận một can thiệp cụ thể.

Một trong hai phương pháp điều trị khác nhau sẽ được sử dụng, hoặc một phương pháp điều trị và giả dược.

Đây là loại nghiên cứu hiệu quả nhất để xác định phương pháp điều trị nào hiệu quả nhất. Nó làm giảm ảnh hưởng của các biến bên ngoài.

Những ưu điểm chính của RCT là:

Không có sự thiên vị về ý thức hay tiềm thức về phía nhà nghiên cứu. Điều này về cơ bản đảm bảo giá trị bên ngoài.
Có thể loại bỏ các biến gây nhầm lẫn như tuổi, giới tính, cân nặng, mức độ hoạt động, v.v., miễn là nhóm mẫu đủ lớn.

Những nhược điểm chính của RCT là:

Chúng tốn nhiều thời gian.
Chúng có thể đắt tiền.
Họ yêu cầu các nhóm mẫu lớn.
Các sự kiện hiếm có thể khó nghiên cứu.
Cả sai số thống kê dương tính giả và âm tính giả đều có thể xảy ra.

Thử nghiệm lâm sàng thích ứng

Một phương pháp thiết kế thích ứng dựa trên dữ liệu thu thập được. Nó vừa linh hoạt vừa hiệu quả. Có thể thực hiện các sửa đổi đối với thử nghiệm và quy trình thống kê của các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra.

Thử nghiệm gần như

Các nghiên cứu bán thực nghiệm, hoặc “không phân tử hóa”, bao gồm một loạt các nghiên cứu can thiệp không ngẫu nhiên. Loại thử nghiệm này thường được sử dụng khi một RCT không khả thi về mặt hậu cần hoặc đạo đức.

Thứ bậc của bằng chứng

Một số phân cấp bằng chứng đã được thành lập để cho phép các phương pháp nghiên cứu khác nhau được xếp hạng theo tính hợp lệ của các phát hiện của họ.

Hệ thống thứ bậc của bằng chứng giúp chúng ta có thể xếp hạng các phương pháp nghiên cứu khác nhau theo tính hợp lệ của các phát hiện của chúng.

Không phải tất cả các thiết kế nghiên cứu đều như nhau về rủi ro sai sót và sai lệch trong kết quả của chúng. Một số phương pháp nghiên cứu cung cấp bằng chứng tốt hơn những phương pháp khác.

Dưới đây là một ví dụ về hệ thống phân cấp của y học dựa trên bằng chứng theo dạng kim tự tháp, từ bằng chứng chất lượng thấp hơn ở dưới cùng đến bằng chứng chất lượng cao ở trên cùng.

Các giai đoạn của thử nghiệm lâm sàng

Các nghiên cứu nghiên cứu y học được chia thành các giai đoạn khác nhau, được gọi là các giai đoạn. Đối với thử nghiệm thuốc, chúng được xác định bởi FDA.

Các thử nghiệm giai đoạn đầu điều tra tính an toàn của một loại thuốc và các tác dụng phụ mà nó có thể gây ra. Các thử nghiệm sau đó kiểm tra xem một phương pháp điều trị mới có tốt hơn một phương pháp điều trị hiện có hay không.

Thử nghiệm pha 0: Dược lực học và dược động học

Giai đoạn 0 là giai đoạn khám phá giúp cung cấp thông tin lâm sàng cho một loại thuốc mới ở giai đoạn trước đó.

Giai đoạn này:

được tiến hành sớm trong giai đoạn 1
liên quan đến sự tiếp xúc rất hạn chế của con người
không có mục đích điều trị hoặc chẩn đoán, bị giới hạn trong các nghiên cứu sàng lọc và vi liều

Thử nghiệm giai đoạn 1: Sàng lọc tính an toàn

Sau giai đoạn 0, có thêm bốn giai đoạn thử nghiệm ở người. Những điều này thường chồng chéo lên nhau. Các giai đoạn từ 1 đến 3 diễn ra trước khi giấy phép được cấp.

Hướng dẫn giai đoạn 1 bao gồm:

từ 20 đến 80 tình nguyện viên khỏe mạnh
xác minh các tác dụng phụ thường xuyên nhất của thuốc
tìm hiểu cách thuốc được chuyển hóa và bài tiết

Thử nghiệm giai đoạn 2: Thiết lập hiệu quả

Nếu các nghiên cứu giai đoạn 1 không tiết lộ mức độc tính không thể chấp nhận được, các nghiên cứu giai đoạn 2 có thể bắt đầu.

Điều này liên quan đến:

từ 36 đến 300 người tham gia
thu thập dữ liệu sơ bộ về việc liệu thuốc có hoạt động ở những người mắc bệnh hoặc tình trạng nhất định hay không
các thử nghiệm có đối chứng để so sánh những người dùng thuốc với những người trong tình trạng tương tự đang dùng một loại thuốc khác hoặc giả dược
tiếp tục đánh giá an toàn
nghiên cứu về tác dụng phụ ngắn hạn

Thử nghiệm giai đoạn 3: Xác nhận cuối cùng về tính an toàn và hiệu quả

Nếu giai đoạn 2 đã xác nhận hiệu quả của một loại thuốc, FDA và các nhà tài trợ sẽ thảo luận về cách thực hiện các nghiên cứu quy mô lớn trong giai đoạn 3.

Điều này sẽ liên quan đến:

từ 300 đến 3.000 người tham gia
thu thập thêm thông tin về an toàn và hiệu quả
các nghiên cứu về các quần thể khác nhau
kiểm tra các liều lượng khác nhau để xác định số lượng kê đơn tốt nhất
sử dụng thuốc kết hợp với các loại thuốc khác để xác định hiệu quả

Sau giai đoạn này, thông tin đầy đủ về loại thuốc mới được nộp cho cơ quan y tế.

Đánh giá cuộc họp

Nếu FDA chấp thuận sản phẩm để tiếp thị, các nghiên cứu yêu cầu và cam kết sau tiếp thị sẽ được tiến hành.

FDA sử dụng các nghiên cứu này để thu thập thêm thông tin về độ an toàn, hiệu quả hoặc cách sử dụng tối ưu về sản phẩm.

Đơn thuốc mới

Sau khi đơn đăng ký được xem xét và trước khi thử nghiệm giai đoạn 4, những người đánh giá của FDA sẽ phê duyệt đơn đăng ký thuốc mới hoặc gửi thư phản hồi.

Một nhà tài trợ thuốc sẽ hoàn thành Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) để yêu cầu FDA xem xét phê duyệt một loại thuốc mới để tiếp thị ở Hoa Kỳ.

NDA bao gồm:

tất cả dữ liệu động vật và con người
phân tích các dữ liệu
thông tin liên quan đến hành vi của ma túy trong cơ thể
chi tiết sản xuất

FDA có 60 ngày để quyết định có nộp hồ sơ để được xem xét hay không.

Nếu họ quyết định nộp NDA, nhóm đánh giá của FDA sẽ được chỉ định để đánh giá nghiên cứu của nhà tài trợ về tính an toàn và hiệu quả của thuốc.

Sau đó phải thực hiện các bước sau.

Ghi nhãn thuốc: FDA xem xét việc ghi nhãn chuyên nghiệp của thuốc và xác nhận rằng thông tin thích hợp được chia sẻ với người tiêu dùng và các chuyên gia y tế.

Kiểm tra cơ sở: FDA kiểm tra các cơ sở nơi thuốc sẽ được sản xuất.

Phê duyệt thuốc: Những người đánh giá của FDA có thể chấp thuận đơn đăng ký hoặc gửi thư phản hồi.

Thử nghiệm giai đoạn 4: Các nghiên cứu trong quá trình bán hàng

Thử nghiệm giai đoạn 4 diễn ra sau khi thuốc đã được phê duyệt để đưa ra thị trường. Chúng được thiết kế để bao gồm:

hơn 1.000 bệnh nhân
kinh nghiệm toàn diện trong việc đánh giá tính an toàn và hiệu quả của thuốc mới trong một nhóm lớn hơn và các nhóm nhỏ bệnh nhân
so sánh và kết hợp với các phương pháp điều trị có sẵn khác
đánh giá tác dụng phụ lâu dài của thuốc
phát hiện các sự kiện bất lợi ít phổ biến hơn
hiệu quả chi phí của điều trị bằng thuốc so với các liệu pháp truyền thống và mới khác

Báo cáo an toàn

Sau khi FDA chấp thuận một loại thuốc, giai đoạn hậu tiếp thị bắt đầu. Nhà tài trợ, thường là nhà sản xuất, đệ trình các bản cập nhật an toàn định kỳ cho FDA.

Ai tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng?

Các thử nghiệm và nghiên cứu lâm sàng có thể tiêu tốn hàng trăm triệu đô la. Các nhóm tài trợ cho các thử nghiệm có thể bao gồm:

các công ty dược phẩm, công nghệ sinh học và thiết bị y tế
trung tâm y tế học thuật
các nhóm và tổ chức tình nguyện
Viện Y tế Quốc gia
các cơ quan chính phủ
bác sĩ và nhà cung cấp sức khỏe
cá nhân

Ai có thể tham gia?

Giao thức xác định ai đủ điều kiện tham gia thử nghiệm.

Tiêu chí đưa vào có thể là:

bị bệnh hoặc tình trạng cụ thể
“khỏe mạnh”, không có tình trạng sức khỏe

Tiêu chí loại trừ là các yếu tố loại trừ một số người tham gia thử nghiệm.

Ví dụ bao gồm tuổi, giới tính, một loại hoặc giai đoạn bệnh cụ thể, tiền sử điều trị trước đó và các tình trạng y tế khác.

Lợi ích và rủi ro có thể xảy ra

Tham gia các thử nghiệm lâm sàng có thể có cả lợi ích và rủi ro cho người tham gia.

Các lợi ích có thể có của các thử nghiệm lâm sàng bao gồm:

Những người tham gia được tiếp cận với các phương pháp điều trị mới.
Nếu một phương pháp điều trị chứng tỏ thành công, những người tham gia sẽ là những người đầu tiên được hưởng lợi.
Những người tham gia không thuộc nhóm được điều trị mới có thể nhận được phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho tình trạng cụ thể, có thể tốt hoặc tốt hơn phương pháp mới.
Sức khỏe được theo dõi và hỗ trợ chặt chẽ bởi đội ngũ y tế.
Thông tin thu thập được từ các thử nghiệm lâm sàng bổ sung thêm kiến thức khoa học, có thể giúp ích cho những người khác và cuối cùng là cải thiện việc chăm sóc sức khỏe.

Các rủi ro có thể xảy ra bao gồm:

Chăm sóc tiêu chuẩn cho một tình trạng cụ thể đôi khi có thể tốt hơn chiến lược hoặc phương pháp điều trị mới đang được nghiên cứu.
Cách tiếp cận hoặc điều trị mới có thể hiệu quả với một số người tham gia nhưng không nhất thiết đối với những người khác.
Có thể có các tác dụng phụ không mong muốn hoặc không lường trước được, đặc biệt là trong các thử nghiệm giai đoạn 1 và giai đoạn 2 và với các phương pháp tiếp cận như liệu pháp gen hoặc phương pháp điều trị sinh học mới.
Bảo hiểm y tế và các nhà cung cấp dịch vụ y tế không phải lúc nào cũng chi trả chi phí chăm sóc bệnh nhân và chi phí cho những người tham gia thử nghiệm lâm sàng.

Đồng ý nghĩa là gì?

Những người tham gia phải đọc kỹ văn bản chấp thuận, quyết định xem họ có muốn ghi danh hay không và ký tên trước khi có thể được tham gia thử nghiệm.

Văn bản đồng ý đã được thông báo giải thích những rủi ro và lợi ích tiềm năng của việc tham gia thử nghiệm lâm sàng.

Các phần tử phải xuất hiện trong tài liệu bao gồm, trong số những phần tử khác:

mục đích nghiên cứu
những rủi ro có thể thấy trước về sự khó chịu
lợi ích có thể có

Những người tham gia phải đọc kỹ văn bản chấp thuận, quyết định xem họ có muốn ghi danh hay không và ký tên trước khi được tham gia thử nghiệm.

Các thử nghiệm lâm sàng có an toàn không?

FDA làm việc để đảm bảo rằng bất kỳ ai đang xem xét tham gia thử nghiệm đều có quyền truy cập vào tất cả thông tin đáng tin cậy mà họ cần để đưa ra lựa chọn sáng suốt, bao gồm cả thông tin về các rủi ro.

Trong khi rủi ro đối với người tham gia được kiểm soát và giám sát, một số rủi ro có thể không tránh khỏi, do bản chất của các nghiên cứu nghiên cứu y học.

Người tham gia được bảo vệ như thế nào?

Thực hành lâm sàng tốt (GCP) được định nghĩa là một tiêu chuẩn để thiết kế, tiến hành, thực hiện, giám sát, kiểm toán, ghi chép, phân tích và báo cáo các thử nghiệm hoặc nghiên cứu lâm sàng.

An toàn của người tham gia là một vấn đề ưu tiên hàng đầu. Trong mọi thử nghiệm, sự giám sát khoa học và quyền của bệnh nhân góp phần bảo vệ họ.

Thực hành lâm sàng tốt (GCP) nhằm đảm bảo rằng các quy trình phù hợp và đạo đức được tuân thủ trong các thử nghiệm.

Việc tuân thủ GCP cung cấp cho công chúng sự tin tưởng rằng sự an toàn và quyền của những người tham gia được bảo vệ.

Nó nhằm mục đích:

để bảo vệ quyền, sự an toàn và phúc lợi của những người tham gia
để đảm bảo rằng dữ liệu được thu thập là đáng tin cậy, có tính toàn vẹn và có chất lượng phù hợp
cung cấp các hướng dẫn và tiêu chuẩn để tiến hành nghiên cứu lâm sàng

Nền tảng của GCP lần đầu tiên được đặt ra vào năm 1947. Điểm chính là, trong bất kỳ thử nghiệm nào, các nhà nghiên cứu phải đảm bảo:

tham gia tự nguyện
sự đồng ý
giảm thiểu rủi ro

Theo thời gian, các bổ sung đã thay đổi từ việc thiết lập các biện pháp bảo vệ bổ sung cho các quần thể dễ bị tổn thương đến cung cấp hướng dẫn cho các cơ quan thực hiện nghiên cứu.

Quyền của bệnh nhân

Các cách bảo vệ quyền của bệnh nhân bao gồm:

Đồng ý được thông báo là quá trình cung cấp cho những người tham gia thử nghiệm lâm sàng tất cả các dữ kiện về thử nghiệm. Nó xảy ra trước khi những người tham gia đồng ý tham gia và trong suốt quá trình thử nghiệm. Sự đồng ý được thông báo bao gồm thông tin chi tiết về các phương pháp điều trị và xét nghiệm có thể nhận được cũng như những lợi ích và rủi ro có thể xảy ra.

Các quyền khác: Văn bản đồng ý đã thông báo không phải là hợp đồng; những người tham gia có thể rút khỏi nghiên cứu bất kỳ lúc nào bất kể việc thử nghiệm đã hoàn tất hay chưa.

Quyền và bảo vệ trẻ em: Cha mẹ hoặc người giám hộ hợp pháp phải đồng ý hợp pháp nếu trẻ từ 18 tuổi trở xuống. Nếu một cuộc thử nghiệm có thể có rủi ro lớn hơn mức tối thiểu, cả cha và mẹ đều phải cho phép. Trẻ em trên 7 tuổi phải đồng ý tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng.