Hợp chất mới có thể chống lại khối u ác tính tích cực
Nghiên cứu mới, xuất hiện trên tạp chí Ô, tiết lộ một hợp chất thuốc có thể ngăn chặn sự phát triển của một dạng ung thư hắc tố tích cực.
Ung thư tế bào hắc tố là một loại ung thư da chiếm 1% tổng số ca ung thư da. Mặc dù tỷ lệ này nhỏ, nhưng khối u ác tính là nguyên nhân gây ra một số lượng lớn các ca tử vong do ung thư da.
Theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, hơn 96.000 người ở Hoa Kỳ sẽ phát triển khối u ác tính vào năm 2019 và hơn 7.000 người sẽ tử vong.
Một đột biến trong gen mà các nhà khoa học gọi là NRAS gây ra một dạng ung thư hắc tố đặc biệt hung hãn. Thông thường, gen NRAS mã hóa một loại protein cùng tên chủ yếu tham gia vào quá trình điều hòa phân chia tế bào.
Tuy nhiên, NRAS là một gen gây ung thư, nghĩa là khi nó đột biến, nó có khả năng biến các tế bào bình thường thành tế bào ung thư. Khối u ác tính có đột biến NRAS chiếm 20–30 phần trăm tổng số các trường hợp u ác tính.
Nghiên cứu mới có thể đã tìm ra một hợp chất thuốc có thể chống lại loại ung thư da này. Rutao Cui, giáo sư dược học và da liễu của Trường Đại học Y Boston, là tác giả cuối cùng và tương ứng của nghiên cứu.
Giáo sư Cui giải thích động lực cho nghiên cứu, ông nói: “Có những liệu pháp miễn dịch và liệu pháp nhắm mục tiêu đã cho thấy những cải thiện rất lớn đối với những bệnh nhân bị u ác tính.
“Tuy nhiên, đối với những bệnh nhân có đột biến NRAS, họ không có chiến lược điều trị hữu ích hoặc rất hiệu quả.”
Vai trò của gen STK19
Trong quá trình tìm kiếm một phương pháp điều trị hiệu quả như vậy, các nhà nghiên cứu đã kiểm tra "phản ứng dây chuyền" của các gen - và các protein tương ứng của chúng - kích hoạt khối u ác tính với các đột biến NRAS.
NRAS “hoạt động giống như một công tắc di truyền”, đến lượt nó, được bật và tắt bởi các phân tử khác. Như Giáo sư Cui và nhóm nghiên cứu giải thích, cho đến nay các nhà nghiên cứu vẫn chưa biết chính xác loại protein nào kích hoạt NRAS.
Tuy nhiên, sau khi thực hiện một loạt các thí nghiệm, nơi họ kiểm tra tác động của nhiều loại protein khác nhau đối với hoạt động của NRAS, các nhà khoa học đã thu hẹp phạm vi tìm kiếm của họ xuống một loại protein có tên là STK19.
Các tác giả viết rằng những thay đổi trong gen mã hóa STK19 hiện diện ở 25% tổng số khối u ác tính ở người.
Họ tin rằng STK19 sẽ “bật” NRAS, đến lượt nó, sẽ kích hoạt các gen khác. Điều quan trọng là họ có thể dễ dàng hủy kích hoạt STK19, không giống như NRAS.
Chất ức chế STK19 ngăn chặn sự phát triển của khối u ác tính
GS Cui và nhóm nghiên cứu sau đó đã đi xa hơn. Họ đã thiết kế một chất ức chế STK19 và thử nghiệm nó cả in vitro và in vivo.
Cả nuôi cấy tế bào và mô hình động vật đều tiết lộ rằng hợp chất - được gọi là “ZT-12-037-01” - có thể ức chế NRAS và ngăn khối u ác tính phát triển.
Các tác giả kết luận: “Cùng với nhau, phát hiện của chúng tôi cung cấp một chiến lược điều trị mới và khả thi cho các khối u ác tính, chứa các đột biến NRAS”.
Tiếp theo, Giáo sư Cui và nhóm dự định thử nghiệm hợp chất của họ với các thử nghiệm lâm sàng trên người. Các nhà khoa học cảnh báo cho đến khi kết quả của những thử nghiệm như vậy chứng minh rằng hợp chất này có hiệu quả ở người, chúng ta cần có các biện pháp phòng ngừa có mục tiêu chính xác hơn chống lại khối u ác tính.
GS Cui nói: “Chúng tôi cần theo dõi nhiều hơn để chẩn đoán sớm và khám toàn thân để tìm các điểm có vấn đề, và các chiến lược chủ động hơn cho bệnh nhân [có nguy cơ phát triển khối u ác tính cao nhất] để ngăn ngừa sự tiến triển và di căn của ung thư”.
