Thuốc mới có thể cải thiện liệu pháp điều trị ung thư gan
Các nhà nghiên cứu từ nhiều tổ chức quốc tế đã hợp tác để thiết kế một loại thuốc hiệu quả hơn cho liệu pháp điều trị ung thư gan. Hợp chất của chúng có thể giúp cải thiện tỷ lệ sống sót và giảm tác dụng phụ.
Ung thư biểu mô tế bào gan, hoặc ung thư gan nguyên phát, có xu hướng phát triển và mở rộng với tốc độ nhanh.
Nếu nó không được phát hiện sớm, điều này có nghĩa là những người đã được chẩn đoán mắc nó có thể không sống sót lâu hơn 11 tháng.
Các nghiên cứu gần đây cho thấy tại Hoa Kỳ, ung thư biểu mô tế bào gan là nguyên nhân gây tử vong do ung thư đứng hàng thứ chín.
Để điều trị, các bác sĩ chuyên khoa thường sẽ kê đơn liệu pháp với một loại thuốc gọi là “sorafenib”. Thật không may, loại thuốc này thường chỉ kéo dài thời gian sống thêm 3 tháng và nó có thể có nhiều tác dụng phụ.
Trong nỗ lực cải thiện điều trị ung thư gan, các nhà nghiên cứu từ Viện Ung thư Singapore tại Đại học Quốc gia Singapore ở Queenstown đã cùng với các đồng nghiệp từ các tổ chức toàn cầu khác phát triển một loại thuốc thử nghiệm mới, mà họ gọi là “FFW”.
Các nhà khoa học tin rằng FFW có thể cản trở sự phát triển của ung thư gan nguyên phát và giúp giảm tác dụng không mong muốn của liệu pháp điều trị điển hình.
Các nhà nghiên cứu phác thảo quá trình phát triển FFW trong một bài báo hiện đã được xuất bản trên tạp chí PNAS.
Đồng tác giả nghiên cứu, Giáo sư Daniel Tenen, thuộc Đại học Quốc gia Singapore, cho biết: “Trong công trình mới nhất của mình, [chúng tôi đã] chứng minh một chiến lược hiệu quả để nhắm mục tiêu chính xác các ung thư mà trước đây được coi là không thể đấu tranh.
Thuốc thay thế thông minh
Các nhà nghiên cứu đã dựa trên nghiên cứu mới của họ dựa trên một số phát hiện trước đó về một loại protein được biết là có liên quan đến sự phát triển của khối u: SALL4.
SALL4 được nhìn thấy trong bào thai đang phát triển nhưng thường không hoạt động trong mô đã phát triển đầy đủ. Tuy nhiên, trong ung thư gan, protein này hoạt động trở lại, góp phần vào sự phát triển của khối u.
Cho đến nay, SALL4 được coi là "mục tiêu không thể chống chọi", có nghĩa là nó không phản ứng với các loại thuốc nhắm vào nó. Đó là bởi vì, không giống như các protein khác, SALL4 không có “túi” trong cấu trúc của nó để cho phép các phân tử thuốc xâm nhập và phát huy tác dụng.
Tuy nhiên, các thử nghiệm trước đó của nhóm nghiên cứu đã đề xuất một cách để giải quyết vấn đề này.
Giáo sư Tenen giải thích: “Trong nghiên cứu trước đây, chúng tôi đã phát hiện ra rằng protein SALL4 hoạt động với một protein khác, NuRD, để tạo thành mối quan hệ đối tác quan trọng đối với sự phát triển của các bệnh ung thư như [ung thư biểu mô tế bào gan].
Ông cho biết thêm: “Thay vì tìm kiếm các‘ túi ’trên SALL4, nhóm nghiên cứu của chúng tôi đã thiết kế một phân tử sinh học để chặn sự tương tác giữa SALL4 và NuRD.
Bằng cách ngăn chặn sự tương tác giữa SALL4 và NuRD, phân tử sinh học FFW “đã dẫn đến cái chết của tế bào khối u và làm giảm sự di chuyển của các tế bào khối u,” GS Tenen nhận xét.
Hơn nữa, khi được sử dụng cùng với sorafenib, FFW cũng có thể cản trở sự phát triển của ung thư gan đã kháng thuốc này.
Nhằm mục đích "tìm một liên kết bị thiếu"
Hợp chất thử nghiệm của các nhà nghiên cứu là một loại thuốc peptide. So với các loại thuốc phân tử nhỏ, thuốc peptide hoạt động với độ chính xác cao hơn, điều đó cũng có nghĩa là nó có khả năng ít độc hơn; nó sẽ không ảnh hưởng đến mô khỏe mạnh.
Đồng tác giả nghiên cứu Li Chai, phó giáo sư từ Bệnh viện Brigham and Women’s tại Trường Y Harvard ở Boston, cho biết: “Một mục tiêu ung thư lý tưởng phải là loại ung thư cụ thể và không độc hại đối với các mô bình thường.
“Để đạt được mục tiêu này,” cô nói thêm, “chúng tôi đang hợp tác [xuyên thể chế] để tìm ra một liên kết còn thiếu có thể chữa khỏi bệnh ung thư và khôi phục chức năng tế bào bình thường.”
Nếu các nhà nghiên cứu hoàn thiện loại thuốc peptide - và có thể phát triển các hợp chất tương tự khác - họ hy vọng sẽ sử dụng chúng để giải quyết một loạt bệnh ung thư khác phụ thuộc vào SALL4.
Giáo sư Tenen lưu ý: “Công việc của chúng tôi cũng có thể có lợi cho nhiều loại ung thư đặc và khối u ác tính về bệnh bạch cầu với SALL4 tăng cao.
