Phương pháp điều trị mới đang được thử nghiệm có thể phục hồi các tế bào não trong bệnh Parkinson
Một loạt các thử nghiệm lâm sàng đã thử nghiệm một phương pháp điều trị thử nghiệm cho bệnh Parkinson sử dụng một phương pháp mới: đưa thuốc thẳng vào não qua các cổng được cấy ghép. Các nhà nghiên cứu hàng đầu tin rằng đây có thể là một chiến lược điều trị “đột phá” đối với các tình trạng thần kinh.
Trong một loạt nghiên cứu mới với đỉnh điểm là thử nghiệm nhãn mở (nơi những người tham gia biết họ sẽ nhận được phương pháp điều trị nào), các nhà khoa học đã bắt đầu thử nghiệm hiệu quả của một phương pháp điều trị mới - và phương pháp phân phối - đối với bệnh Parkinson.
Một nhóm lớn các nhà nghiên cứu từ nhiều tổ chức khác nhau trên khắp Vương quốc Anh và Canada, bao gồm Đại học Bristol và Đại học Cardiff ở Anh, và Đại học British Columbia ở Vancouver, Canada, đã nghĩ ra và tiến hành thử nghiệm.
Trong nghiên cứu, các nhà nghiên cứu nhằm mục đích khôi phục các tế bào não sản xuất dopamine bị thoái hóa ở những người được bác sĩ chẩn đoán mắc bệnh Parkinson.
Vì dopamine là chất dẫn truyền thần kinh giúp điều chỉnh khả năng kiểm soát và sự nhanh nhẹn của các chuyển động của cơ thể, nên việc suy giảm sản xuất dopamine - do những thay đổi trong các tế bào não giải phóng nó - dẫn đến các triệu chứng vận động đặc trưng cho bệnh Parkinson.
Nhóm nghiên cứu đang tiến hành thử nghiệm hiện tại đã quyết định thử và phục hồi các tế bào não đó bằng cách tăng mức độ của yếu tố dinh dưỡng thần kinh có nguồn gốc từ tế bào thần kinh đệm (GDNF), một loại protein hỗ trợ sức khỏe tế bào thần kinh.
Trong tài liệu nghiên cứu báo cáo kết quả - xuất hiện trong Tạp chí Bệnh Parkinson - các nhà khoa học giải thích rằng họ không chỉ thử nghiệm một liệu pháp mới mà còn là một phương pháp quản lý sáng tạo - thông qua một cổng mà họ cấy vào hộp sọ.
Kết quả rất đáng khích lệ
Ban đầu, nhóm nghiên cứu đã tiến hành một nghiên cứu thí điểm nhỏ với sáu người tham gia - tất cả đều sống chung với bệnh Parkinson - mục tiêu chính của họ là xác định xem phương pháp điều trị mới có an toàn hay không.
Giai đoạn tiếp theo chứng kiến thêm 35 người tham gia mắc bệnh Parkinson tham gia thử nghiệm mù đôi khi cả họ và các nhà nghiên cứu thực hiện liệu pháp đều không biết liệu mỗi người đang đối phó với phương pháp điều trị thử nghiệm hay giả dược.
Thử nghiệm này kéo dài trong 9 tháng (40 tuần), trong đó nhóm nghiên cứu đã cho một nửa số tình nguyện viên truyền GDNF hàng tháng và dùng giả dược cho nửa còn lại đóng vai trò là nhóm đối chứng.
Cuối cùng, các nhà nghiên cứu đã tổ chức một thử nghiệm nhãn mở, dựa trên kết quả của các thử nghiệm trước đó. Trong thử nghiệm này, những tình nguyện viên trước đó đã được GDNF tiếp tục điều trị này trong 40 tuần nữa.
Đồng thời, những người trước đây được dùng giả dược hiện có GDNF trong 40 tuần. Các nhà nghiên cứu viết: “Từ tháng 10 năm 2013 đến tháng 4 năm 2016, tất cả 41 bệnh nhân hoàn thành nghiên cứu phụ huynh đã được sàng lọc để tham gia vào thử nghiệm mở rộng.
Để nhận được thuốc, những người tham gia đồng ý có một cổng đặc biệt được cấy vào các kỹ năng của họ, cho phép thuốc truyền trực tiếp đến não của họ. Sau khi cấy ghép, các tình nguyện viên nhận được hơn 1.000 lần truyền thuốc 4 tuần một lần.
Khi họ phân tích kết quả của thử nghiệm 9 tháng (40 tuần) đầu tiên, các nhà nghiên cứu không thấy có sự thay đổi nào trong não của những người tham gia đã được dùng giả dược. Tuy nhiên, họ lưu ý rằng những người tình nguyện được điều trị bằng GDNF đã cải thiện 100% ở putamen, vùng não chứa các tế bào sản xuất dopamine.
Nhà điều tra chính Alan Whone của nghiên cứu chỉ ra: “Tầm quan trọng về không gian và tương đối của việc quét não vượt quá bất cứ điều gì đã thấy trước đây trong các thử nghiệm về phương pháp điều trị yếu tố tăng trưởng được phẫu thuật cho bệnh Parkinson”.
“Điều này đại diện cho một số bằng chứng thuyết phục nhất cho thấy chúng ta có thể có một phương tiện để có thể đánh thức và phục hồi các tế bào não dopamine đang dần bị phá hủy trong bệnh Parkinson,” Whone tiếp tục tranh luận.
'Một bước đột phá đáng kể'
Ở mốc 18 tháng, khi những người tham gia điều trị GDNF trong 9 tháng hoặc đủ 18 tháng, các nhà nghiên cứu nhận thấy rằng mọi người đã bắt đầu cải thiện mức độ trung bình đến đáng kể các triệu chứng vận động khi họ so sánh chúng với điểm hiệu suất của họ trước đó. các thử nghiệm. Các nhà nghiên cứu cũng kết luận rằng tiếp xúc kéo dài với GDNF là an toàn.
Tuy nhiên, nhóm nghiên cứu cảnh báo rằng vào cuối thử nghiệm nhãn mở, không có sự khác biệt đáng kể về cải thiện triệu chứng giữa những người tham gia đã nhận GDNF trong 40 tuần (9 tháng) và những người đã nhận được gấp đôi khoảng thời gian đó. .
Vì lý do này, các nhà nghiên cứu cho rằng họ cần phải thực hiện các nghiên cứu sâu hơn, sẽ đánh giá thời gian một người nên được điều trị trong bao lâu để gặt hái được nhiều lợi ích nhất.
Tuy nhiên, Steven Gill, đồng tác giả nghiên cứu và nhà thiết kế thiết bị quản lý thuốc cải tiến nhấn mạnh rằng những phát hiện hiện tại cho thấy liệu pháp mới này hoàn toàn an toàn và khả thi, và mọi người có thể sử dụng nó trong một thời gian dài.
Hơn nữa, ông lưu ý rằng việc sử dụng thuốc trực tiếp vào các khu vực não mà chúng nhắm mục tiêu có khả năng cách mạng hóa các phương pháp điều trị đối với các tình trạng thần kinh.
Gill nói: “Thử nghiệm này đã chứng minh rằng chúng tôi có thể truyền thuốc trực tiếp vào não bệnh nhân một cách an toàn và lặp đi lặp lại trong nhiều tháng hoặc nhiều năm.
“Đây là một bước đột phá đáng kể trong khả năng điều trị các bệnh lý thần kinh, chẳng hạn như bệnh Parkinson vì hầu hết các loại thuốc có thể hoạt động không thể đi qua mạch máu vào não do hàng rào bảo vệ tự nhiên”.
Steven Gill
