Thuốc thử nghiệm có thể ngăn ngừa bệnh Alzheimer
Một loại thuốc mà các nhà khoa học hiện đang phát triển để điều trị những người sống sót sau đột quỵ cũng có thể giúp ngăn ngừa bệnh Alzheimer.
Bệnh Alzheimer là dạng bệnh mất trí nhớ phổ biến nhất.
Theo Hiệp hội Alzheimer’s, 5,7 triệu người ở Hoa Kỳ đang phải sống chung với tình trạng bệnh.
Các loại thuốc hiện tại chỉ có thể làm giảm một số triệu chứng của bệnh và vẫn chưa có bất kỳ cách nào để ngăn chặn sự tiến triển của nó.
Sự thoái hóa thần kinh xảy ra ở những người bị bệnh Alzheimer là kết quả của việc tích tụ một loại protein gọi là beta-amyloid trong não.
Beta-amyloid có trong não khỏe mạnh, nhưng các protein gấp khúc không chính xác có thể tích tụ để tạo thành mảng amyloid.
Các mảng này làm giảm lưu lượng máu lên não, dẫn đến các tế bào não bị phá vỡ.
Trong nhiều năm, các nhà nghiên cứu đã nghiên cứu nhiều lộ trình dược lý để giải quyết các mảng bám này, nhưng cho đến nay, chưa có phương pháp nào dẫn đến việc phát triển các loại thuốc hiệu quả.
Gần đây, các nhà nghiên cứu từ Đại học Nam California (USC) ở Los Angeles đã khám phá ra một hợp chất mới sáng tạo mà cộng đồng khoa học đang nghiên cứu kỹ lưỡng.
Giới thiệu 3K3A-APC
3K3A-APC là một phiên bản sửa đổi của protein C hoạt hóa, là một protein dựa trên máu có tác dụng bảo vệ các tế bào não và mạch máu khỏi bị hư hại do viêm.
Protein C hoạt hóa tự nhiên là một chất chống đông máu mạnh. Tuy nhiên, những thay đổi mà các nhà khoa học đã thực hiện đối với phiên bản mới được sửa đổi đã làm giảm các đặc tính chống đông máu của nó khoảng 90% trong khi vẫn duy trì các lợi ích bảo vệ của nó.
Các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm 3K3A-APC trên các mô hình động vật mắc bệnh đa xơ cứng, xơ cứng teo cơ bên và chấn thương sọ não với kết quả đáng khích lệ.
Thuốc hiện đang được phát triển để điều trị chảy máu não ở những người đã trải qua một cơn đột quỵ. Cho đến nay, thuốc dường như làm giảm chảy máu trong não với ít tác dụng phụ hoặc lo ngại về an toàn.
Do kết quả tích cực của 3K3A-APC trong các thử nghiệm khác, các tác giả của nghiên cứu hiện tại đã quyết định nghiên cứu nó chống lại bệnh Alzheimer. Tác giả chính Berislav V. Zlokovic, Ph.D. viết:
“Do các hoạt động bảo vệ thần kinh, bảo vệ mạch máu và chống viêm của nó trong nhiều mô hình rối loạn thần kinh, chúng tôi đã điều tra xem liệu 3K3A-APC có thể bảo vệ não khỏi tác động độc hại của độc tố [beta-amyloid] trên mô hình chuột mắc bệnh Alzheimer hay không. ”
Tính năng phát hiện gần đây của nhóm trong Tạp chí Y học Thực nghiệm.
Các nhà khoa học đã thực hiện nghiên cứu của họ bằng cách sử dụng những con chuột có một số đột biến di truyền mà nghiên cứu cho thấy làm tăng nguy cơ mắc bệnh Alzheimer. Những động vật này tạo ra hàm lượng beta-amyloid cao và chứng tỏ cả suy giảm nhận thức và viêm thần kinh.
Như các nhà nghiên cứu đã đưa ra giả thuyết, 3K3A-APC làm giảm sự tích tụ protein độc hại trong não của những con chuột này.
Ngoài ra, những con chuột đã không chứng minh được sự thiếu hụt trí nhớ dự kiến do sự tích tụ protein tạo ra và lưu lượng máu não vẫn bình thường. Trong bệnh Alzheimer, các dấu hiệu viêm trong não rất phổ biến. Ở những con chuột được tiêm 3K3A-APC, nhóm nghiên cứu ghi nhận tình trạng viêm giảm đáng kể.
3K3A-APC hoạt động như thế nào?
Tiếp theo, các nhà khoa học muốn hiểu loại thuốc thử nghiệm này đã truyền đạt những lợi ích của nó như thế nào. Họ phát hiện ra rằng 3K3A-APC làm giảm lượng enzyme gọi là beta-secretase 1 (BACE1), mà các tế bào thần kinh tạo ra. BACE1 cần thiết cho sự hình thành beta-amyloid; không có nó, các mảng không thể hình thành.
Trong quá khứ, các nhà khoa học đã thử sử dụng các hợp chất khác nhau để chặn BACE1. Cho đến nay, điều này đã không dẫn đến các loại thuốc mới. Tuy nhiên, họ đã chỉ ra rằng can thiệp vào BACE1 làm giảm các mảng Alzheimer trong não.
Loại thuốc hiện tại này sử dụng một cách tiếp cận hơi khác vì nó ngăn chặn việc sản xuất enzym thay vì ngăn chặn chính enzym đó.
Các nhà nghiên cứu tin rằng 3K3A-APC có thể có lợi nhất trong giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer trước khi có sự tích tụ beta-amyloid đáng kể.
Sau khi xem xét các thí nghiệm trước đó về vai trò của BACE1, các tác giả viết, “Nói chung, những nghiên cứu này gợi ý rằng thời điểm tối ưu để điều trị bệnh lý [beta-amyloid] bằng thuốc ức chế BACE1 là sớm trong quá trình bệnh, trước khi lan rộng [beta-amyloid ] sự hình thành mảng bám xảy ra. "
“Dữ liệu hiện tại của chúng tôi ủng hộ ý tưởng rằng 3K3A-APC có tiềm năng như một liệu pháp chống [beta-amyloid] hiệu quả cho bệnh Alzheimer giai đoạn đầu ở người.”
Berislav V. Zlokovic
Như bao giờ hết, trước khi một phương pháp điều trị mới có thể được đưa ra thị trường, sẽ cần nhiều nghiên cứu hơn nữa trên các mô hình động vật khác và cuối cùng là con người.
Vì bệnh Alzheimer’s hiện không thể điều trị được, nên việc tìm ra một phương pháp mới để tiếp cận căn bệnh này là vô giá. Những kết quả này rất thú vị và chắc chắn, công việc tiếp theo sẽ được tiến hành trong thời gian ngắn.
