Ung thư: Phương pháp điều trị tế bào gốc 'ngoài giá trị' bước vào thử nghiệm lâm sàng
Trong một thử nghiệm đầu tiên ở Hoa Kỳ, các nhà nghiên cứu đang thử nghiệm một liệu pháp miễn dịch tế bào diệt tự nhiên có nguồn gốc từ tế bào gốc ở những người mắc bệnh ung thư không thể chữa khỏi.
Ung thư sau bệnh tim là kẻ giết người lớn thứ hai trên toàn thế giới. Tại Hoa Kỳ, ước tính có khoảng 606.880 người sẽ chết vì ung thư vào năm 2019.
Với sự ra đời của liệu pháp miễn dịch, các nhà nghiên cứu hy vọng sẽ tăng cường hệ thống miễn dịch của một người để chống lại và tiêu diệt các khối u một cách hiệu quả.Mặc dù loại liệu pháp này đã thay đổi hoàn toàn bối cảnh điều trị cho các bệnh ung thư như u ác tính, nhưng vẫn còn một số lượng đáng kể những người có khối u có thể né tránh hệ thống miễn dịch của họ.
Tham gia cùng với các chất ức chế chuyển tế bào nuôi và trạm kiểm soát trong danh sách các liệu pháp miễn dịch là các tế bào tiêu diệt tự nhiên (NK). Những tế bào bạch cầu chuyên biệt này được trang bị một kho công cụ mạnh mẽ để giúp tế bào ung thư hoạt động trong thời gian ngắn.
Hiện nay, các nhà nghiên cứu tại Đại học California (UC) Trường Y San Diego đang thực hiện một thử nghiệm lâm sàng với cộng tác viên công nghiệp Fate Therapeutics để điều tra các tế bào NK cả đơn lẻ và kết hợp với các chất ức chế điểm kiểm tra ở những người có khối u rắn tiến triển.
Một yếu tố đặc biệt khiến nghiên cứu này khác biệt với những nghiên cứu khác sử dụng tế bào NK cho các mục đích tương tự.
Thử nghiệm liệu pháp miễn dịch NK “có sẵn” này là thử nghiệm đầu tiên ở Hoa Kỳ sử dụng các tế bào mà các nhà nghiên cứu đã lấy từ tế bào gốc đa năng (iPS) cảm ứng.
Sử dụng tế bào gốc để tiêu diệt ung thư
Các nhà khoa học lần đầu tiên phát triển tế bào iPS vào năm 2006 bằng cách chuyển đổi bốn gen không hoạt động trong tế bào da. Việc làm này đã thay đổi hoàn toàn các đặc điểm của các tế bào này và chuyển chúng về trạng thái giống như phôi thai.
Hiện nay được ca ngợi rộng rãi như một giải pháp thay thế cho tế bào gốc phôi, các tế bào iPS, giống như các tế bào phôi của chúng, có thể phát triển thành bất kỳ loại tế bào nào.
Đối với các nhà khoa học làm việc về liệu pháp tế bào, điều này cung cấp giải pháp cho một trở ngại lớn trong việc thúc đẩy các công nghệ của họ vào ứng dụng lâm sàng.
Nhiều liệu pháp sử dụng tế bào của chính bệnh nhân hoặc tế bào từ người hiến tặng. Mặc dù loại điều trị cá nhân hóa này là nền tảng chính của các ứng dụng liệu pháp tế bào hiện nay, nhưng nó rất tốn kém và mất thời gian.
Mặt khác, việc sử dụng các tế bào iPS cho phép các nhà nghiên cứu tạo ra một dòng tế bào không bao giờ kết thúc. Tất cả những gì họ cần là một phương pháp mạnh mẽ để biến các tế bào iPS thành loại tế bào cụ thể mà họ yêu cầu.
Do đó, một tế bào iPS đơn lẻ có thể trở thành nguồn tế bào “có sẵn” cho liệu pháp, dễ dàng tạo ra hết lần này đến lần khác.
Quay trở lại năm 2013, Tiến sĩ Dan Kaufman - giáo sư y khoa tại Khoa Y học tái tạo và giám đốc liệu pháp tế bào tại Trường Y UC San Diego - và nhóm của ông đã phát triển một phương pháp mở rộng số lượng lớn tế bào NK từ tế bào iPS của người để điều trị ung thư. liệu pháp.
Họ đã công bố phương pháp này trên tạp chí Tế bào gốc Dịch chuyển Y học.
Sau khi thử nghiệm tiền lâm sàng rộng rãi, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã cho phép Tiến sĩ Kaufman và Fate Therapeutics tiến hành vào tháng 11 năm ngoái để thiết lập một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I để kiểm tra liệu pháp miễn dịch NK có nguồn gốc từ iPS của họ ở những người có khối u rắn tiến triển.
Liệu pháp miễn dịch ung thư đầu tiên
Thử nghiệm giai đoạn I bắt đầu vào tháng Hai và sẽ bao gồm tối đa 64 người mắc bệnh ung thư giai đoạn cuối, không thể điều trị được. Mục đích chính của thử nghiệm là đánh giá mức độ an toàn của phương pháp điều trị. Các mục tiêu khác là xác định mức độ mà các khối u đáp ứng với liệu pháp tế bào NK và tìm hiểu thời gian các tế bào này tồn tại trong cơ thể của những người tham gia.
Nhóm nghiên cứu sẽ quản lý các tế bào một lần mỗi tuần trong 3 tuần, tự chúng hoặc kết hợp với một trong ba chất ức chế trạm kiểm soát, đó là nivolumab, pembrolizumab hoặc atezolizumab.
Nghiên cứu là một thử nghiệm nhãn mở, có nghĩa là tất cả những người tham gia nghiên cứu sẽ biết họ đang nhận được phương pháp điều trị nào.
“Đây là một thành tựu mang tính bước ngoặt đối với lĩnh vực y học dựa trên tế bào gốc và liệu pháp miễn dịch ung thư,” Tiến sĩ Kaufman giải thích trong một thông cáo báo chí. “Thử nghiệm lâm sàng này đại diện cho việc sử dụng đầu tiên các tế bào được sản xuất từ tế bào gốc đa năng do con người tạo ra để điều trị và chống lại bệnh ung thư tốt hơn.”
Ông tiếp tục: “Cùng với Fate Therapeutics, chúng tôi đã có thể chứng minh trong nghiên cứu tiền lâm sàng rằng chiến lược mới này nhằm tạo ra các tế bào diệt tự nhiên có nguồn gốc từ tế bào gốc đa năng có thể tiêu diệt tế bào ung thư một cách hiệu quả trong nuôi cấy tế bào và trên mô hình chuột.
Người đầu tiên được điều trị trong khuôn khổ cuộc thử nghiệm là Derek Ruff. Sau 10 năm không thuyên giảm, ông Ruff mắc bệnh ung thư ruột kết giai đoạn 4, bệnh đang tiến triển nặng dù được điều trị tích cực.
“Đến một trung tâm ung thư của [Viện Ung thư Quốc gia] có ý nghĩa rất lớn đối với tôi. Các lựa chọn của tôi không tốt. Một số người có thể không chọn thử nghiệm lâm sàng, nhưng đối với tôi, tôi muốn có cơ hội chữa khỏi bệnh ”.
Derek Ruff
Sẽ còn một thời gian nữa mới có kết quả của cuộc thử nghiệm, với kỳ vọng là nghiên cứu sẽ được tiến hành vào năm 2022. Tuy nhiên, nó mở đường không chỉ cho một thế hệ liệu pháp miễn dịch mới để điều trị ung thư mà còn cho các tế bào có nguồn gốc từ iPS khác. các liệu pháp cần tuân theo. Xem không gian này.
