Chúng ta có thể tin tưởng vào kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng ban đầu không?
Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng ban đầu điều tra các phương pháp điều trị mới cho các bệnh mãn tính có thể bị phóng đại đáng kể, theo một phân tích được công bố trong tuần này.
Khi tuổi thọ trung bình của con người tăng dần, số người mắc các bệnh mãn tính đang tăng lên đều đặn. Trên thực tế, gần một nửa số người trưởng thành ở Hoa Kỳ hiện đang sống với ít nhất một bệnh mãn tính.
Tất cả những tình trạng này - bao gồm bệnh tim và thận, đột quỵ, ung thư và tiểu đường - có thể được điều trị, nhưng nhiều phương pháp điều trị hiện có có tác dụng phụ khó chịu. Không ai có thể được chữa khỏi.
Các bác sĩ và bệnh nhân cũng háo hức chờ đợi tin tức về những phương pháp mới sáng tạo để điều trị bệnh. Đồng thời, nghiên cứu y học đang ở mức cao nhất mọi thời đại. Trên toàn cầu, số lượng các thử nghiệm lâm sàng được đăng ký đã tăng gấp bảy lần từ năm 2004 đến năm 2013.
Việc thúc đẩy nghiên cứu như vậy chỉ có thể là một điều tốt cho những người hy vọng vào các phương pháp điều trị mới. Và đây tại Tin tức y tế hôm nay, chúng tôi bao gồm nhiều khám phá mới có liên quan nhất có thể.
Ngón tay của chúng tôi vào những phát hiện mới từ các tạp chí hàng đầu là điều khiến độc giả của chúng tôi quay trở lại. Tầm quan trọng và sự phấn khích của khoa học đột phá giúp tôi tiếp tục làm việc.
Vì vậy, khi tôi đọc qua bản báo cáo mà chúng ta đang thảo luận ngày hôm nay, tôi phải thừa nhận rằng trái tim tôi chùng xuống một chút. Tóm lại, các nhà nghiên cứu kết luận rằng các kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng ban đầu nên được tiếp cận một cách thận trọng.
Được thực hiện tại Trung tâm Thực hành Dựa trên Bằng chứng của Phòng khám Mayo, phân tích điều tra hiệu ứng Proteus được đặt tên đáng ngại.
Hiệu ứng Proteus
Khi một phương pháp điều trị mới được thử nghiệm lần đầu, các kết quả ban đầu thường rõ ràng hơn nhiều so với những kết quả được tìm thấy trong các thử nghiệm sau đó. Nói cách khác, lúc đầu, loại thuốc hoặc quy trình đang được thử nghiệm có vẻ hoạt động tốt hơn, và sau đó, khi được kiểm tra lại vào một ngày sau đó, kích thước tác dụng sẽ giảm đi. Đây được gọi là hiệu ứng Proteus.
Mặc dù hiệu ứng này đã được đo lường trước đây trong các lĩnh vực khác, tác giả chính của nghiên cứu, Tiến sĩ Fares Alahdab muốn điều tra hiện tượng này liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng đối với các bệnh mãn tính.
Ông muốn xem chính xác có bao nhiêu nghiên cứu bị ảnh hưởng và mức độ như thế nào. Câu hỏi quan trọng khác mà nhóm hỏi là "Tại sao điều này lại xảy ra?"
Đối với cuộc điều tra của họ, họ đã xem xét hàng trăm bài báo. Chúng được lấy từ 10 tạp chí y khoa hàng đầu, được đánh giá theo yếu tố tác động của chúng - một hệ thống xếp hạng chung cho các tạp chí. Cụ thể, họ tập trung vào 70 phân tích tổng hợp được xuất bản trong năm 2007–2015.
Các phát hiện được công bố trên tạp chí Kỷ yếu Phòng khám Mayo. Các nhà nghiên cứu tiết lộ rằng tác động của nghiên cứu đầu tiên hoặc thứ hai khi nhìn vào một thiết bị hoặc phương pháp điều trị lớn hơn 2,67 lần so với hiệu quả được thấy trong các thử nghiệm tiếp theo.
Tiến sĩ Alahdab tiết lộ: “Hiện tượng phóng đại kết quả ban đầu này có mặt trong 37% các nghiên cứu mà chúng tôi đã xem xét.
Hiệu quả là thú vị và có lẽ bất ngờ. Tuy nhiên, nó cũng có những phân nhánh nghiêm trọng đối với những người mắc bệnh mãn tính và những người đang điều trị chúng.
“Thông thường, bệnh nhân đang phải sống với nhiều hơn một tình trạng mãn tính, và họ cùng các bác sĩ theo dõi để nghiên cứu về các phương pháp điều trị mới. Họ cần phải biết rằng hiệu quả được thấy trong các thử nghiệm trước đó có thể không mang lại hiệu quả theo thời gian và có thể khiêm tốn hơn nhiều ”.
Trưởng nhóm nghiên cứu, Tiến sĩ M. Hassan Murad
Nói tóm lại, việc đưa ra quyết định về dịch vụ chăm sóc như một phản ứng với những phát hiện sớm có thể là quá sớm.
Tại sao chuyện này đang xảy ra?
Các nhà nghiên cứu bắt đầu nghiên cứu của họ với một số lý thuyết về lý do tại sao hiệu ứng Proteus tồn tại. Một số biến số có thể đóng một phần bao gồm quy mô nghiên cứu (có lẽ các thử nghiệm sau đó liên quan đến nhiều đối tượng hơn), thời lượng nghiên cứu (có thể các thử nghiệm trước đó có thời gian ngắn hơn) và dân số nghiên cứu (sự khác biệt giữa bệnh nhân nội trú so với bệnh nhân ngoại trú, đối với ví dụ).
Một yếu tố khác có thể đóng một vai trò nào đó là kinh phí. Nếu các nhà nghiên cứu đang làm việc cho một công ty sản xuất loại thuốc mà họ đang dùng thử, thì có thể có động cơ để thu thập các kết quả tích cực. Tương tự, một nghiên cứu có thể bị dừng sớm để tạo ra kết quả thuận lợi hơn.
Khi phân tích xem xét từng biến ở trên (và nhiều biến khác), nó không tìm thấy tác động có ý nghĩa thống kê nào trên tất cả các thử nghiệm. Nhưng trong mỗi trường hợp riêng lẻ, một hoặc nhiều yếu tố trong số này có thể chịu trách nhiệm về hiệu ứng.
Dường như không có câu trả lời duy nhất. Các tác giả viết, "[A] ít nhất là bây giờ, hiệu ứng Proteus là không thể đoán trước được."
Điều này không làm cho các kết quả thử nghiệm lâm sàng ban đầu trở nên vô nghĩa hoặc vô nghĩa. Xa như MNT có liên quan, chúng vẫn rất đáng để báo cáo. Tiến sĩ Murad không muốn những phát hiện của mình bị coi là tiêu cực.
Trên thực tế, ông giải thích, “Một số người có thể nghĩ rằng đây là một thông điệp chống đổi mới. Ngược lại, chúng tôi hoan nghênh các phương pháp điều trị mới. Chúng tôi chỉ muốn mọi người biết rằng lợi ích được nhìn thấy trong thực tế, khi các phương pháp điều trị được thực hiện cho những người mắc các bệnh đi kèm khác nhau và ở các cơ sở khác nhau, có thể nhỏ hơn những gì đã thấy trong các thử nghiệm lâm sàng sớm nhất ”.
Thông điệp mang về nhà rất đơn giản: nhận kết quả sớm với một chút muối. Không phải là các thử nghiệm ban đầu là không thích hợp - khác xa với nó. Chúng là một phần cần thiết trong hành trình từ lý thuyết đến thực hành. Đó là trọng lượng mà chúng tôi đặt ra cho những phát hiện có thể cần được điều chỉnh.
Ở đây MNT, chúng tôi vẫn chưa hoàn toàn sẵn sàng để treo bàn phím của mình.
