Cấy ghép tế bào gốc làm chậm sự tiến triển của MS
Một thử nghiệm lâm sàng sơ bộ cho thấy cấy ghép tế bào gốc, cùng với một liều hóa trị liệu có thể dung nạp được, an toàn và hiệu quả hơn trong việc làm chậm bệnh đa xơ cứng hơn các liệu pháp hiện có khác.
Đa xơ cứng (MS) là một tình trạng thoái hóa thần kinh mãn tính ảnh hưởng đến khoảng 400.000 người ở Hoa Kỳ và hơn 2 triệu người trên toàn cầu.
Theo thử nghiệm lâm sàng mới, 85% những người này được gọi là MS tái phát. Điều này có nghĩa là các triệu chứng của họ thường xấu đi trong giai đoạn bùng phát, nhưng chúng cũng xen kẽ với các giai đoạn thuyên giảm.
Trong bệnh MS, hệ thống miễn dịch của cơ thể không nhận ra hệ thống thần kinh trung ương của chính nó, vì vậy nó tấn công myelin, lớp vỏ bảo vệ xung quanh các tế bào thần kinh.
Mặc dù không có cách chữa trị MS được biết đến, nhưng phương pháp điều trị hiện tại bao gồm cái gọi là liệu pháp điều chỉnh bệnh, chẳng hạn như interferon, glatiramer acetate hoặc kháng thể đơn dòng, giúp giảm viêm và làm chậm bệnh.
Tuy nhiên, những liệu pháp này không hoàn toàn hiệu quả. Thử nghiệm mới nhất cũng ghi nhận rằng sau 2 năm điều trị, từ 30 đến 50 phần trăm số người “không có bằng chứng về hoạt động của bệnh”. Sau 4 năm điều trị, con số này giảm xuống còn 18%.
Nghiên cứu mới này cho thấy rằng liệu pháp tế bào gốc có thể là một cách hiệu quả hơn để làm chậm sự tiến triển của bệnh.
Thử nghiệm được dẫn đầu bởi Tiến sĩ Richard K. Burt, từ Bộ phận Liệu pháp Miễn dịch tại Trường Y Feinberg thuộc Đại học Northwestern ở Chicago, IL. Nhóm nghiên cứu đã tiến hành so sánh hiệu quả của việc cấy ghép tế bào gốc với hiệu quả của các liệu pháp điều chỉnh bệnh thông thường đối với sự tiến triển của MS.
Tiến sĩ Burt và các đồng nghiệp của ông đã công bố kết quả thử nghiệm của họ trên tạp chí JAMA.
Cấy ghép tế bào gốc 'hiệu quả hơn'
Như Tiến sĩ Burt và các đồng nghiệp của ông giải thích trong bài báo của họ, "cấy ghép tế bào gốc tạo máu" nhằm mục đích loại bỏ các tế bào lympho "tự hoạt động" - một trong những loại tế bào miễn dịch chính trong cơ thể con người - và "khởi động lại hệ thống miễn dịch mới ở người không môi trường viêm nhiễm. ”
Theo bài báo, các nghiên cứu trường hợp trước đây đã phát hiện ra rằng 70% những người được hưởng lợi từ việc cấy ghép tế bào gốc đã không bị thuyên giảm bệnh tật trong 4 năm.
Đối với thử nghiệm hiện tại, các nhà khoa học đã tuyển chọn 110 bệnh nhân từ bốn trung tâm y tế trên khắp Hoa Kỳ từ năm 2005 đến năm 2016.
Những người tham gia thử nghiệm từ 18–55 tuổi và có MS tái phát “hoạt động mạnh”.
Tiến sĩ Burt và nhóm nghiên cứu đã chỉ định ngẫu nhiên những người tham gia này để nhận liệu pháp điều chỉnh bệnh, theo khuyến nghị của bác sĩ thần kinh của họ, hoặc cấy ghép tế bào gốc.
Nhóm thứ hai được cấy ghép tế bào gốc theo “phác đồ không tạo tủy”, có nghĩa là họ cũng nhận được liều hóa trị liệu thấp hơn, dễ dung nạp hơn.
Kết quả chính được các nhà nghiên cứu theo dõi là sự tiến triển của bệnh. Họ cũng kiểm tra tình trạng khuyết tật thần kinh của những người tham gia, chất lượng cuộc sống của họ, thời gian tái phát và bằng chứng về hoạt động của bệnh.
Nhìn chung, việc cấy ghép tế bào gốc “hiệu quả hơn liệu pháp điều chỉnh bệnh cho những bệnh nhân bị MS thuyên giảm tái phát,” các nhà nghiên cứu báo cáo. Liệu pháp tế bào gốc dẫn đến “thời gian tiến triển của bệnh kéo dài”.
Liệu pháp này cũng cải thiện các kết quả khác, bao gồm cả hoạt động hàng ngày, chất lượng cuộc sống và chức năng thần kinh của những người tham gia.
Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu cảnh báo: “Cần có những nghiên cứu sâu hơn để nhân rộng những phát hiện này và để đánh giá kết quả lâu dài và sự an toàn”.
“Theo hiểu biết của chúng tôi,” họ viết, “đây là thử nghiệm ngẫu nhiên đầu tiên về [cấy ghép tế bào gốc] ở những bệnh nhân bị MS tái phát.”
