Chỉnh sửa gen để ngăn ngừa ung thư thực sự có thể gây ung thư
CRISPR-Cas9 là một công cụ chỉnh sửa gen thú vị mà các nhà khoa học hy vọng họ sẽ có thể sử dụng để ngăn ngừa ung thư. Tuy nhiên, một nghiên cứu mới cảnh báo rằng việc sử dụng chính chiến lược này thực sự có thể làm tăng nguy cơ ung thư.
Vài năm trở lại đây, mối quan tâm ngày càng tăng đối với sự phát triển của chỉnh sửa bộ gen, hay còn gọi là “chỉnh sửa gen”.
Chỉnh sửa gen là việc sử dụng các công nghệ có độ nhạy cao và chính xác cho phép các chuyên gia thay đổi các đoạn DNA của con người cho các mục đích điều trị.
Cụ thể hơn, các nhà khoa học quan tâm đến việc can thiệp vào các biến thể di truyền có thể làm tăng nguy cơ phát triển một số bệnh của một người nào đó, bao gồm cả ung thư.
Nhưng trong khi chỉnh sửa gen - và cụ thể là một công cụ chỉnh sửa chính xác có tên CRISPR-Cas9 - đã được cho là có triển vọng, thì nghiên cứu mới cảnh báo rằng chúng ta sẽ không đưa ra bất kỳ kết luận nào.
Hai bài báo nghiên cứu độc lập hiện đã được xuất bản trên tạp chí Thuốc bây giờ cả hai đều báo cáo rằng trên thực tế, các công cụ chỉnh sửa gen có thể vô tình làm tăng nguy cơ ung thư bằng cách phá vỡ một cơ chế tế bào rất tốt.
Một nghiên cứu - được tiến hành bởi Tiến sĩ Emma Haapaniemi và các đồng nghiệp từ Viện Karolinska ở Stockholm, Thụy Điển và Đại học Helsinki ở Phần Lan - hiện đã phát hiện ra rằng việc sử dụng CRISPR-Cas9 để chỉnh sửa DNA trong tế bào người có thể gây ra những hậu quả không mong muốn.
CRISPR có thể làm tăng nguy cơ ung thư như thế nào
Trong thử nghiệm CRISPR-Cas9 trên tế bào người trong ống nghiệm, Tiến sĩ Haapaniemi và nhóm của bà lưu ý rằng quá trình chỉnh sửa có trách nhiệm kích hoạt protein p53, liên kết với DNA.
Do đó, trong các tế bào nơi p53 hiện diện và trở nên hoạt động, nó sẽ phản ứng để “sửa chữa” DNA nơi CRISPR-Cas9 đã “cắt vào”.
Sự đối kháng này có thể làm chậm hoặc ức chế hiệu quả của công cụ chỉnh sửa bộ gen, có nghĩa là CRISPR-Cas9 hoạt động tốt nhất trong các tế bào thiếu p53 hoặc không thể kích hoạt protein này.
Nhưng có một điểm khó khăn: p53 cũng là một chất ức chế khối u, vì vậy ở các tế bào thiếu hoặc không hoạt động theo thứ tự p53, điều này có thể dẫn đến các tế bào nhân lên bất thường và do đó trở thành ác tính.
Tiến sĩ Haapaniemi giải thích: “Bằng cách chọn các tế bào đã sửa chữa thành công gen bị hư hỏng mà chúng tôi dự định sửa chữa, chúng tôi cũng có thể vô tình chọn các tế bào không có p53 chức năng”.
Và, “Nếu được cấy ghép vào một bệnh nhân, như trong liệu pháp gen đối với các bệnh di truyền,” cô cảnh báo, “các tế bào như vậy có thể phát sinh ung thư, làm dấy lên lo ngại về sự an toàn của các liệu pháp gen dựa trên CRISPR.”
Các tác dụng phụ của chỉnh sửa gen cần được xem xét
Vì những lo lắng và rủi ro này, các nhà khoa học tham gia vào nghiên cứu gần đây nhiệt liệt khuyên rằng các nhà nghiên cứu đang xem xét tiềm năng điều trị của các công cụ chỉnh sửa bộ gen cũng nên nghiêm túc xem xét những tác dụng phụ nào có thể phát sinh và cách tốt nhất để đối phó với chúng.
“CRISPR-Cas9 là một công cụ mạnh mẽ với tiềm năng điều trị đáng kinh ngạc,” đồng tác giả nghiên cứu, Tiến sĩ Bernhard Schmierer thừa nhận.
Tuy nhiên, ông nói thêm rằng nó cần được xử lý một cách thận trọng, khuyến khích rằng các công việc tiếp theo được tiến hành để hiểu đầy đủ các tác động của các tương tác CRISPR-Cas9 và p53 ở cấp độ tế bào.
“Giống như tất cả các phương pháp điều trị y tế,” ông nói, “Các liệu pháp dựa trên CRISPR-Cas9 có thể có các tác dụng phụ mà bệnh nhân và người chăm sóc nên biết.”
“Nghiên cứu của chúng tôi cho thấy rằng công việc trong tương lai về các cơ chế kích hoạt p53 phản ứng với CRISPR-Cas9 sẽ rất quan trọng trong việc cải thiện tính an toàn của các liệu pháp dựa trên CRISPR-Cas9.”
Tiến sĩ Bernhard Schmierer
