Bệnh tiểu đường loại 2, béo phì có thể sớm được đảo ngược với liệu pháp gen
Nghiên cứu mới cho thấy liệu pháp gen có thể đảo ngược hoàn toàn các dấu hiệu của bệnh tiểu đường loại 2 và bệnh béo phì ở loài gặm nhấm.
Tỷ lệ mắc bệnh tiểu đường, hay tổng số ca bệnh hiện có, đang gia tăng ở Hoa Kỳ và trên toàn cầu.
Theo ước tính gần đây, hơn 30 triệu người trưởng thành ở Hoa Kỳ mắc bệnh tiểu đường vào năm 2015.
Mặc dù con số tương đối ổn định trong vài năm qua, tỷ lệ các trường hợp mới được chẩn đoán ở trẻ em và thanh thiếu niên đã tăng mạnh.
Và, trên toàn thế giới, tình hình thậm chí còn đáng báo động hơn; Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), số người mắc bệnh tiểu đường gần như tăng gấp bốn lần từ năm 1980 đến năm 2014.
Giờ đây, nghiên cứu mới mang lại hy vọng rất cần thiết về việc chữa khỏi chứng rối loạn chuyển hóa này. Các nhà khoa học dẫn đầu bởi Fatima Bosch, một giáo sư tại Đại học Autònoma de Barcelona (UAB) ở Catalunya, Tây Ban Nha, đã thành công trong việc đảo ngược chứng rối loạn ở loài gặm nhấm.
Giáo sư Bosch và các đồng nghiệp của bà đã đạt được điều này bằng cách sử dụng liệu pháp gen, một kỹ thuật đưa vật liệu di truyền mới vào tế bào để tạo ra các protein có lợi hoặc để bù đắp ảnh hưởng của các gen bị trục trặc.
Các phát hiện đã được công bố trên tạp chí Thuốc phân tử EMBO.
Sử dụng FGF21 gen để đảo ngược bệnh tiểu đường
Giáo sư Bosch và nhóm đã thiết kế hai mô hình chuột về bệnh béo phì và bệnh tiểu đường loại 2. Một là do chế độ ăn uống gây ra, và một là do biến đổi gen.
Sử dụng vectơ vi-rút liên kết với adeno làm “phương tiện vận chuyển”, nhóm đã phân phối yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 21 (FGF21) gen.
Gen này chịu trách nhiệm mã hóa protein FGF21, được coi là “chất điều hòa trao đổi chất chính” giúp kích thích sự hấp thụ đường huyết trong mô mỡ.
Bằng cách cung cấp gen này, các nhà nghiên cứu đã kích thích sản xuất protein, khiến loài gặm nhấm giảm cân và giảm khả năng kháng insulin - một yếu tố nguy cơ chính gây ra bệnh tiểu đường loại 2. Ngoài ra, những con chuột đã giảm cân và việc điều trị làm giảm chất béo và chứng viêm trong mô mỡ của chúng.
Hàm lượng chất béo, tình trạng viêm và xơ hóa trong gan của loài gặm nhấm đã được đảo ngược hoàn toàn mà không có tác dụng phụ. Đổi lại, những cải tiến này làm tăng độ nhạy insulin.
Những tác động có lợi này đã được ghi nhận trong cả hai mô hình chuột. Ngoài ra, nhóm nhận thấy rằng quản lý FGF21 đối với những con chuột khỏe mạnh đã ngăn ngừa tăng cân do tuổi tác và dẫn đến lão hóa khỏe mạnh.
Liệu pháp gen được sử dụng để thay đổi ba loại mô: mô gan, mô mỡ và cơ xương.
“Điều này mang lại sự linh hoạt tuyệt vời cho liệu pháp,” GS Bosch giải thích, “vì nó cho phép [chúng tôi] chọn mỗi lần mô thích hợp nhất và trong trường hợp một số biến chứng ngăn cản việc thao tác bất kỳ mô nào, nó có thể được áp dụng cho bất kỳ của những người khác. "
GS Bosch cho biết thêm: “Khi một mô sản xuất ra protein FGF21 và tiết vào máu, nó sẽ được phân phối khắp cơ thể.
Lần đầu tiên đảo ngược tình trạng béo phì, kháng insulin
Đồng tác giả nghiên cứu và nhà nghiên cứu của UAB, Claudia Jambrina giải thích rằng phát hiện của họ đặc biệt có ý nghĩa vì “tỷ lệ mắc bệnh tiểu đường loại 2 và béo phì đang gia tăng ở mức báo động trên khắp thế giới”.
Nhóm cũng nói rằng việc cung cấp FGF21 như một loại thuốc thông thường sẽ không mang lại những lợi ích như liệu pháp gen; thứ nhất, thuốc sẽ phải được sử dụng định kỳ để có lợi ích lâu dài, và thứ hai, độc tính của nó sẽ cao.
Tuy nhiên, sử dụng liệu pháp gen không có tác dụng phụ và chỉ một lần sử dụng là đủ để khiến chuột sản xuất protein một cách tự nhiên trong vài năm.
“Đây là lần đầu tiên việc đảo ngược tình trạng béo phì và kháng insulin trong thời gian dài đã đạt được khi sử dụng một lần liệu pháp gen, trên một mô hình động vật giống bệnh béo phì và bệnh tiểu đường loại 2 ở người.”
Tác giả nghiên cứu đầu tiên Veronica Jimenez, một nhà nghiên cứu của UAB
Bà cho biết thêm: “Các kết quả chứng minh rằng đây là một liệu pháp an toàn và hiệu quả. Các bước tiếp theo sẽ là “thử nghiệm liệu pháp này trên động vật lớn hơn trước khi chuyển sang thử nghiệm lâm sàng với bệnh nhân,” GS Bosch lưu ý.
“[T] liệu pháp anh ấy được mô tả trong nghiên cứu này,” cô kết luận, “tạo thành cơ sở cho việc dịch thuật lâm sàng trong tương lai của FGF21 chuyển gen để điều trị bệnh tiểu đường loại 2, béo phì và các bệnh đi kèm có liên quan ”.
