ALS: Tế bào miễn dịch có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh
Một nghiên cứu mới mang lại hy vọng cho những người mắc bệnh ALS. Điều trị cho thấy liệu pháp miễn dịch có thể làm chậm đáng kể sự tiến triển của bệnh.
Tình trạng thoái hóa thần kinh xơ cứng teo cơ một bên (ALS) ảnh hưởng đến các tế bào thần kinh, vốn kiểm soát chuyển động của cơ, trong não và tủy sống.
Trong ALS, các tế bào này bị suy giảm theo thời gian, dần dần dẫn đến suy nhược tổng thể, khó thở, nói và nuốt.
Cuối cùng, căn bệnh này dẫn đến tê liệt hoàn toàn, suy hô hấp và tử vong.
ALS - còn được gọi là bệnh Lou Gehrig, được đặt theo tên của cầu thủ bóng chày nổi tiếng được chẩn đoán mắc bệnh vào những năm 1930 - ước tính ảnh hưởng đến hơn 20.000 người ở Hoa Kỳ vào bất kỳ thời điểm nào.
Hơn nữa, chỉ hơn 6.000 người ở Hoa Kỳ được cho là nhận được chẩn đoán ALS mỗi năm.
Hiện tại, không có cách chữa trị ALS. Các phương pháp điều trị hiện tại làm chậm sự tiến triển của bệnh, nhưng không nhiều.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) cho đến nay đã phê duyệt hai loại thuốc để điều trị ALS: một loại kéo dài tuổi thọ thêm 2-3 tháng nhưng không cải thiện các triệu chứng và một loại có thể giúp trì hoãn sự suy giảm hoạt động hàng ngày.
Tuy nhiên, nghiên cứu đột phá mang lại hy vọng mới về một phương pháp điều trị ALS hiệu quả hơn. Các nhà nghiên cứu dẫn đầu bởi nhà thần kinh học, Tiến sĩ Stanley H. Appel, đồng giám đốc của Viện Thần kinh Phương pháp Houston ở Texas, đã xem xét những lợi ích của liệu pháp miễn dịch đối với những người mắc chứng này.
Cụ thể hơn, nhóm nghiên cứu đã tiêm một loại tế bào T miễn dịch được gọi là tế bào T điều hòa (Tregs) vào ba bệnh nhân ALS. Đây là lần đầu tiên liệu pháp này được nghiên cứu trên người.
Các phát hiện đã được công bố trên tạp chí Neuroimmunology & Neuroinflammation.
Nghiên cứu vai trò của Tregs trong ALS
Tregs giúp ngăn chặn tình trạng viêm đặc trưng cho ALS và đẩy nhanh sự tiến triển của bệnh.
Tiến sĩ Appel lưu ý: “Chúng tôi nhận thấy rằng nhiều bệnh nhân ALS của chúng tôi không chỉ có mức Tregs thấp mà còn cả Tregs của họ không hoạt động bình thường.”
Vì vậy, các nhà nghiên cứu đã đưa ra giả thuyết rằng việc tăng mức độ Tregs ở ba bệnh nhân ALS sẽ làm chậm bệnh.
“Chúng tôi tin rằng việc cải thiện số lượng và chức năng của Tregs ở những bệnh nhân này sẽ ảnh hưởng đến việc bệnh của họ tiến triển như thế nào,” Tiến sĩ Appel nói.
Những người tham gia đã trải qua một thủ tục được gọi là bạch cầu. Thường được sử dụng để điều trị bệnh nhân ung thư máu, phương pháp điều trị bạch cầu bao gồm việc lấy máu của bệnh nhân ra và “lọc” nó ra thông qua một máy đặc biệt để tách bạch cầu khỏi hồng cầu.
Trong trường hợp này, các nhà nghiên cứu đã tách Tregs khỏi các tế bào hồng cầu và mở rộng chúng ra ex vivo. Sau đó, các tế bào hồng cầu được đưa trở lại dòng máu.
Các nhà nghiên cứu nhận thấy rằng trong trường hợp của những bệnh nhân có Tregs không hoạt động bình thường, một khi các tế bào ở bên ngoài cơ thể, chúng sẽ trở lại bình thường.
Trong suốt quá trình nghiên cứu, các bệnh nhân được tiêm 8 mũi Treg và sự tiến triển của bệnh của họ được đánh giá bằng cách sử dụng hai thang đánh giá mức độ tiến triển ALS khác nhau.
'Từ án tử hình thành án chung thân'
Tác giả của nghiên cứu đầu tiên, Tiến sĩ Jason Thonhoff, một nhà thần kinh học tại Houston Methodist, chi tiết thêm về nghiên cứu và báo cáo về những phát hiện này. Anh ấy nói, "Một người có khoảng 150 triệu Tregs lưu thông trong máu của họ tại bất kỳ thời điểm nào."
Tiến sĩ Thonhoff cho biết thêm: “Mỗi liều Tregs cho các bệnh nhân trong nghiên cứu này làm tăng khoảng 30 đến 40% so với mức bình thường.
Tiến sĩ Appel cho biết: “Như chúng tôi đã tin tưởng, kết quả của chúng tôi cho thấy việc tăng mức Treg là an toàn. Tiến sĩ Thonhoff cho biết thêm, “Sự tiến triển của bệnh được quan sát thấy chậm hơn trong mỗi đợt bốn lần truyền Treg.”
“Điều làm chúng tôi ngạc nhiên,” anh ấy tiếp tục, “là sự tiến triển của bệnh ALS của họ chậm lại đáng kể trong khi họ được truyền các Tregs hoạt động bình thường.”
“Hy vọng của tôi là nghiên cứu này thay đổi ALS từ án tử hình thành án chung thân. Nó sẽ không chữa khỏi bệnh của một bệnh nhân, nhưng chúng tôi có thể tạo ra sự khác biệt ”.
Tiến sĩ Stanley H. Appel
Tiến sĩ Thonhoff cũng rất hài lòng với kết quả và ông hy vọng về các liệu pháp điều trị trong tương lai. Ông nói: “Sẽ cần phải có những nghiên cứu lớn hơn để xác định liệu đó có phải là một phương pháp điều trị hiệu quả hay không, nhưng với tư cách là một bác sĩ lâm sàng và nhà nghiên cứu chuyên về ALS, tôi rất vui mừng về hy vọng những phát hiện ban đầu này mang lại”.
