Cần sa y tế cho bệnh động kinh được FDA chấp thuận đầu tiên
Trong bối cảnh cuộc tranh luận quốc tế ngày càng gay gắt về việc liệu bệnh nhân bị động kinh dạng nặng có nên được phép sử dụng cần sa y tế để kiểm soát tình trạng của họ hay không, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm vừa chính thức phê duyệt một loại thuốc như vậy.
Gần đây, truyền thông quốc tế đã rầm rộ đưa tin về trường hợp của một bà mẹ người Anh có cửa hàng cần sa y tế bị hải quan Vương quốc Anh thu giữ.
Người phụ nữ mang theo dầu cần sa mà cô ấy đang mang đến Vương quốc Anh để giúp kiểm soát tình trạng của cậu con trai 12 tuổi, mắc chứng động kinh nặng.
Cuộc tranh chấp cuối cùng đã khiến các quan chức Vương quốc Anh đưa ra một ngoại lệ đối với cậu bé và trả lại chất bị tịch thu.
Tại Hoa Kỳ, cần sa đã được hợp pháp hóa để sử dụng trong y tế ở một số bang, nhưng cho đến gần đây, nó vẫn chưa được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) chấp thuận, vì nó an toàn trong điều trị hoặc quản lý bất kỳ tình trạng y tế nào.
Nhưng vào thứ Hai, FDA cuối cùng đã chấp thuận sử dụng giải pháp cannabidiol (CBD) uống có tên là Epidiolex để điều trị hai dạng động kinh hiếm gặp - hội chứng Lennox – Gastaut và hội chứng Dravet - ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên.
Mặc dù CBD có nguồn gốc từ cây kỳ nhông Cần sa sativa, nó không gây ra trạng thái say. Thay vào đó, “cao” được gây ra bởi một thành phần khác của cần sa gọi là tetrahydrocannabinol (THC).
“FDA [đã] hỗ trợ nghiên cứu trong lĩnh vực này trong nhiều năm,” Ủy viên FDA, Tiến sĩ Scott Gottlieb lưu ý trong một tuyên bố chính thức. "Nhưng cần sa là một hỗn hợp theo Lịch trình I với những rủi ro đã biết."
Cơ quan Quản lý Thực thi Thuốc (DEA) tuyên bố rằng các chất trong Bảng I “được định nghĩa là những loại thuốc hiện không được chấp nhận trong y tế và có nhiều khả năng bị lạm dụng”.
Vì lý do này, Tiến sĩ Gottlieb chỉ định rằng FDA cần xem bằng chứng chắc chắn, đáp ứng các tiêu chí nghiêm ngặt, trước khi phê duyệt bất kỳ loại thuốc có nguồn gốc từ cần sa nào để điều trị y tế. Và Epidiolex là loại thuốc đầu tiên đạt được những tiêu chuẩn cao này.
“Đây là một tiến bộ quan trọng về y tế. Nhưng cũng cần lưu ý rằng đây không phải là sự chấp thuận của cần sa hoặc tất cả các thành phần của nó, ”Ủy viên nhấn mạnh.
“Đây là sự chấp thuận của một loại thuốc CBD cụ thể cho một mục đích sử dụng cụ thể. Và nó được dựa trên các thử nghiệm lâm sàng được kiểm soát tốt để đánh giá việc sử dụng hợp chất này trong điều trị một tình trạng cụ thể, ”ông nói thêm.
Điều trị chứng động kinh hiếm gặp và nghiêm trọng
Hai tình trạng mà loại thuốc mới này sẽ điều trị - hội chứng Lennox – Gastaut và hội chứng Dravet - đều là những loại động kinh khởi phát ở trẻ em rất hiếm và nghiêm trọng.
Hội chứng Lennox – Gastaut thường bắt đầu từ 3–5 tuổi và được đặc trưng bởi các cơn co giật thường xuyên, nhiều cơn co giật - tức là, liên quan đến sự cứng đột ngột của các cơ ở tay chân và các bộ phận khác của cơ thể.
Trên thực tế, tất cả trẻ em được chẩn đoán mắc chứng này cũng phát triển khuyết tật trí tuệ, và hầu hết chúng cũng cần được hỗ trợ với các hoạt động cơ bản hàng ngày.
Hội chứng Dravet xuất hiện trong năm đầu tiên của trẻ sơ sinh, và nó bắt đầu bằng những cơn co giật do sốt. Các loại co giật khác cũng gặp phải khi tình trạng bệnh tiến triển. Chúng bao gồm co giật cơ, đặc trưng bởi co thắt cơ ngắn, không kiểm soát được.
Một số trẻ em cũng có thể phát triển một trạng thái được gọi là "trạng thái động kinh", trong đó chúng bị co giật liên tục cần can thiệp khẩn cấp. Bệnh nhân mắc hội chứng này cũng thường phát triển khả năng ngôn ngữ kém, kỹ năng vận động bị suy giảm và tăng động, và họ có thể cảm thấy khó khăn khi quan hệ với người khác.
“Những cơn co giật khó kiểm soát mà bệnh nhân mắc hội chứng Dravet và hội chứng Lennox – Gastaut trải qua có tác động sâu sắc đến chất lượng cuộc sống của những bệnh nhân này”, Tiến sĩ Billy Dunn, Giám đốc Bộ phận Sản phẩm Thần kinh tại Trung tâm FDA, lưu ý. để Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc.
“Ngoài một lựa chọn điều trị quan trọng khác cho bệnh nhân Lennox – Gastaut, việc phê duyệt loại thuốc đầu tiên dành riêng cho bệnh nhân [hội chứng] Dravet này sẽ cung cấp một cải tiến đáng kể và cần thiết trong phương pháp điều trị để chăm sóc những người mắc chứng này.”
Rủi ro tiềm ẩn và tác dụng phụ
Epidiolex đã được thử nghiệm trong ba thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược, cho thấy rằng thuốc, khi dùng kết hợp với thuốc khác, có hiệu quả trong việc giảm tần suất co giật ở những bệnh nhân mắc hội chứng Lennox – Gastaut hoặc Dravet.
Các tác dụng phụ cũng được ghi nhận, thường gặp nhất là: thờ ơ, mệt mỏi, chán ăn, tăng men gan, tiêu chảy, mẩn ngứa, suy nhược, mất ngủ, ngủ không ngon giấc và nhiễm trùng.
Các rủi ro nghiêm trọng hơn cũng cần được tính đến, mặc dù FDA lưu ý rằng những vấn đề như vậy có thể phát sinh liên quan đến bất kỳ loại thuốc động kinh nào. Những rủi ro này có thể là: ý định tự tử, cố gắng tự sát, tăng tính hung hăng hoặc kích động, trầm cảm và các cơn hoảng loạn.
Tổn thương gan cũng có thể xảy ra, mặc dù các trường hợp được báo cáo nói chung là nhẹ. Tuy nhiên, đây có thể là một yếu tố nguy cơ dẫn đến các vấn đề nghiêm trọng hơn liên quan đến gan.
“Sự chấp thuận của ngày hôm nay”, Tiến sĩ Gottlieb nói, “thể hiện cam kết của chúng tôi đối với quy trình khoa học và làm việc với các nhà phát triển sản phẩm để đưa các sản phẩm làm từ cần sa ra thị trường.”
Ông cho biết thêm: “Chúng tôi vẫn cam kết thực hiện tiêu chuẩn vàng để phát triển và đánh giá sản phẩm. “Quy trình như vậy đảm bảo rằng bất kỳ liệu pháp mới nào từ cần sa và các thành phần của nó đều an toàn, hiệu quả và được sản xuất với chất lượng cao và nhất quán.”
"Và quan trọng nhất," Ủy viên FDA kết luận, "rằng các sản phẩm này đã được chứng minh là an toàn và hiệu quả cho bệnh nhân."
