Thuốc mất trí nhớ không thành công sẽ có cơ hội thứ hai
Biogen, một công ty công nghệ sinh học đa quốc gia và Eisai, một công ty dược phẩm của Nhật Bản, đang có kế hoạch đệ trình lên Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) cho một loại thuốc chữa bệnh Alzheimer có kết quả khác nhau trong các thử nghiệm lâm sàng. Liệu loại thuốc gây tranh cãi này có thể mang lại hy vọng tươi mới cho hàng triệu người trên toàn thế giới không?
Trên toàn thế giới, có khoảng 50 triệu người sống chung với chứng sa sút trí tuệ, dạng phổ biến nhất là bệnh Alzheimer.
Các nhà nghiên cứu đang liên tục phát triển và thử nghiệm các loại thuốc mới để thử và làm chậm lại, đảo ngược hoặc ít nhất là cải thiện các triệu chứng của tình trạng nan y hiện nay.
Tuy nhiên, nhiều loại thuốc mới mà các nhà khoa học phát triển không bao giờ vượt quá giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, vì chúng hoặc gây ra quá nhiều tác dụng phụ hoặc kém hiệu quả hơn nhiều so với những gì người tạo ra chúng đã hy vọng.
Và sau đó có một số loại thuốc mang lại kết quả trái chiều khi thử nghiệm trong các thử nghiệm lâm sàng. Một loại thuốc như vậy là aducanumab, được phát triển bởi các nhà khoa học liên kết với Biogen, một công ty công nghệ sinh học đa quốc gia có trụ sở tại Cambridge, MA.
Aducanumab là một kháng thể đơn dòng được cho là ngăn chặn hoặc làm chậm quá trình thoái hóa thần kinh bằng cách loại bỏ các mảng beta-amyloid độc hại khỏi não trong giai đoạn đầu của tình trạng này.
Biogen đã thử nghiệm loại thuốc này trong hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III, nhưng vào tháng 3 năm nay, công ty đã quyết định dừng các thử nghiệm trước thời hạn, sau khi đánh giá của một nhóm độc lập rằng các thử nghiệm không có khả năng đáp ứng tiêu chí chính của họ.
Theo Reuters, khi quyết định chấm dứt thử nghiệm đánh giá loại thuốc mới đầy hứa hẹn này, công ty đã mất hơn 18 tỷ USD.
Tuy nhiên, giờ đây, Biogen đã thông báo rằng - hợp tác với đối tác, Eisai, một công ty dược phẩm có trụ sở tại Tokyo, Nhật Bản - họ đã quyết định đệ trình aducanumab để FDA phê duyệt vào đầu năm tới.
Phân tích mới cho thấy nhiều kết quả hứa hẹn hơn
Trong thông cáo báo chí của mình, Biogen giải thích rằng họ đã đi đến quyết định này sau khi tiến hành phân tích bộ dữ liệu của riêng mình từ hai thử nghiệm lâm sàng và tham khảo ý kiến với FDA về những phát hiện.
“Với căn bệnh quái ác ảnh hưởng đến hàng chục triệu người trên toàn thế giới, thông báo của ngày hôm nay thực sự là niềm vui trong cuộc chiến chống lại bệnh Alzheimer. Đây là kết quả của nghiên cứu đột phá và là minh chứng cho quyết tâm kiên định của Biogen trong việc tuân theo khoa học và làm những điều đúng đắn cho bệnh nhân, ”Michel Vounatsos, Giám đốc điều hành của Biogen cho biết.
“Chúng tôi hy vọng về triển vọng cung cấp cho bệnh nhân liệu pháp đầu tiên để giảm sự suy giảm lâm sàng của bệnh Alzheimer và hàm ý tiềm năng của những kết quả này đối với các phương pháp tiếp cận tương tự nhắm mục tiêu [beta-amyloid].”
Michel Vounatsos
Nhóm nghiên cứu tại Biogen giải thích rằng phân tích vô ích trước đó dẫn đến việc ngừng hai thử nghiệm lâm sàng đã thực sự dựa trên tập dữ liệu trước đó và nhỏ hơn của 1.748 người tham gia đã hoàn thành 18 tháng điều trị với aducanumab.
Giờ đây, các nhà điều tra cuối cùng đã phân tích một bộ dữ liệu lớn hơn từ hai thử nghiệm giai đoạn cuối, bao gồm thông tin từ 3.285 người tham gia, trong đó 2.066 người đã hoàn thành điều trị 18 tháng với thuốc. Những dữ liệu này, Biogen duy trì, kể một câu chuyện khác với những dữ liệu được đưa vào phân tích vô ích.
“Bộ dữ liệu lớn này đại diện cho lần đầu tiên một nghiên cứu giai đoạn III đã chứng minh rằng việc thanh thải [beta-amyloid] tổng hợp có thể làm giảm sự suy giảm lâm sàng của bệnh Alzheimer, mang lại hy vọng mới cho cộng đồng y tế, bệnh nhân và gia đình của họ,” TS. Anton Porsteinsson, người điều tra chính.
“Có rất nhiều nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, và cộng đồng người bệnh Alzheimer đã chờ đợi thời điểm này. Tôi khen ngợi Biogen, FDA, cộng đồng y tế, bệnh nhân và các đối tác nghiên cứu của họ vì họ đã kiên trì làm việc để biến thông báo ngày hôm nay thành hiện thực, ”ông nói thêm.
Công ty nói rằng bộ dữ liệu lớn hơn chỉ ra rằng - trong một trong những thử nghiệm, ít nhất - những người tham gia được sử dụng một liều lượng cao aducanumab có ít hơn 23% sự suy giảm về kỹ năng tư duy và cũng ít suy giảm hơn trong các biện pháp khác về khả năng nhận thức.
Tuy nhiên, công ty chưa nêu rõ điều này có nghĩa là gì, về cuộc sống hàng ngày của những người tham gia và liệu tỷ lệ suy giảm thấp hơn có tạo ra sự khác biệt thực sự đối với khả năng duy trì cuộc sống độc lập của những người tham gia hay không.
Mặc dù thông báo gần đây của Biogen có thể mang lại cho những người mắc bệnh Alzheimer niềm hy vọng mới cho tương lai, một số chuyên gia vẫn nghi ngờ về khả năng tồn tại của thuốc và liệu nó có được FDA chấp thuận hay không.
“Khả năng tồn tại của việc nộp đơn như vậy là không xác định, do các kết quả khác nhau. Theo quan điểm của chúng tôi, Biogen có phần tuyệt vọng về các động lực tăng trưởng […] vì vậy cần phải thay đổi cách kể chuyện, ”nhà phân tích công nghệ sinh học cấp cao Brian Abrahams của RBC Capital Markets nhận xét.
