Thuốc đột quỵ thử nghiệm thành công trong các thử nghiệm sơ bộ
Một loại thuốc chống đột quỵ mới hiện đã vượt qua thành công các thử nghiệm lâm sàng sơ bộ, khiến các nhà phát triển của nó say mê sử dụng tiềm năng của nó như một phương pháp điều trị hiệu quả hơn, ít có nguy cơ đi kèm với các biến cố sức khỏe không mong muốn.
Đột quỵ, một biến cố tim mạch, xảy ra khi nguồn cung cấp máu của não bị cản trở, có nghĩa là một vùng não không nhận đủ oxy.
Loại đột quỵ phổ biến nhất là đột quỵ do thiếu máu cục bộ, là do cục máu đông làm tắc nghẽn mạch máu.
Tại Hoa Kỳ, hơn 795.000 người bị đột quỵ mỗi năm, theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh (CDC). Đột quỵ cũng là nguyên nhân của 1 trong 20 trường hợp tử vong hàng năm.
Điều trị đột quỵ do thiếu máu cục bộ cấp tính được thực hiện bằng cách sử dụng chất kích hoạt plasminogen mô (tPA), đây là loại thuốc duy nhất được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) phê duyệt để điều trị đột quỵ. Loại thuốc này hoạt động bằng cách làm tan các cục máu đông gây tắc nghẽn, để máu lưu thông bình thường trở lại.
Tuy nhiên, tPA có một số thiếu sót, bao gồm thực tế là nó phải được sử dụng trong khoảng thời gian khá ngắn - 4,5 giờ kể từ sự kiện - và đôi khi nó đi kèm với các biến chứng nghiêm trọng, chẳng hạn như xuất huyết nội sọ.
Con đường dẫn đến một phương pháp điều trị đáng tin cậy
Trong nỗ lực tìm kiếm một phương pháp điều trị bổ sung có thể bảo vệ khỏi một số tác dụng này, các nhà khoa học từ Viện Nghiên cứu Scripps (TSRI) ở La Jolla, CA, đã phát triển một loại thuốc mới có tên 3K3A-APC.
Thuốc là một biến thể được thiết kế của protein C hoạt hóa, mà con người thường sản xuất. Nó có liên quan đến việc điều hòa đông máu và một số khía cạnh của phản ứng viêm của cơ thể.
Một thử nghiệm lâm sàng sơ bộ giai đoạn II của 3K3A-APC cho đến nay đã cho thấy rằng thuốc an toàn để sử dụng ở người.
John Griffin, một trong những nhà nghiên cứu tham gia vào quá trình phát triển loại thuốc thử nghiệm cho biết: “Những kết quả này đặt nền tảng cho các bước tiếp theo hướng tới sự chấp thuận của FDA.
Thành công của thử nghiệm lâm sàng này đã được báo cáo tại Hội nghị Đột quỵ Quốc tế 2018, được tổ chức tại Los Angeles, CA.
Các nghiên cứu tiền lâm sàng kiểm tra tính hiệu quả và an toàn của loại thuốc mới được phát triển đã được tiến hành bởi phòng thí nghiệm của Griffin tại TSPI, phối hợp với Tiến sĩ Berislav Zlokovic, từ Viện Di truyền Thần kinh Zilkha tại Đại học Nam California ở Los Angeles, CA.
Các thử nghiệm ban đầu cho thấy loại thuốc thử nghiệm không chỉ làm giảm bất kỳ tổn thương nào liên quan đến đột quỵ mà còn bảo vệ não khỏi các biến chứng thường gây ra bởi tPA.
Thuốc thử nghiệm có tác dụng bảo vệ
Thử nghiệm lâm sàng mới này có đối chứng với giả dược, nghĩa là hiệu quả thực tế của thuốc đã được thử nghiệm với giả dược. Nó cũng đặt ra để xác nhận liều lượng cao của thuốc thử nghiệm sẽ an toàn như thế nào đối với những người tham gia là con người.
Do đó, các nhà khoa học đã tuyển chọn 110 người đã bị đột quỵ do thiếu máu cục bộ cấp tính và những người đang điều trị bằng tPA, phẫu thuật cắt huyết khối trong động mạch hoặc cả hai liệu pháp này.
Những người tham gia - tất cả trong độ tuổi từ 18 đến 90 - được theo dõi trong thời gian 90 ngày, khi họ được sử dụng các liều lượng khác nhau của thuốc thử nghiệm.
Các nhà khoa học đã thử nghiệm với bốn liều lượng khác nhau - 120, 240, 360 và 540 microgam mỗi kg. Tất cả bốn mức liều - bao gồm mức cao nhất - được các đối tượng dung nạp tốt, vì vậy các nhà nghiên cứu tuyên bố chúng an toàn cho con người.
Ngoài ra, thuốc được thấy là có hiệu quả tốt về kết quả liên quan đến xuất huyết nội sọ, hoặc xuất huyết não.
Người ta thấy rằng loại thuốc này đã giúp giảm đáng kể cả tổng lượng xuất huyết, hoặc lượng máu “rò rỉ” và tỷ lệ xuất huyết, hoặc tần suất những người tham gia trải qua sự kiện này một cách đáng kể.
Tiến sĩ Patrick Lyden, một trong những nhà nghiên cứu tham gia thử nghiệm lâm sàng hiện tại cho biết: “Xu hướng quan sát được về tỷ lệ xuất huyết thấp hơn phù hợp với kỳ vọng của chúng tôi dựa trên cơ chế hoạt động và hoạt động của thuốc trong các nghiên cứu trên động vật.
Nhưng ông nói thêm rằng "[t] kết quả này nên được xác nhận trong một thử nghiệm lâm sàng lớn hơn." Các nhà nghiên cứu giải thích rằng đây sẽ là bước tiếp theo của họ. Họ đặt mục tiêu cuối cùng sẽ được FDA chấp thuận cho loại thuốc thử nghiệm.
