Bệnh Celiac có thể được điều trị bằng thuốc xơ nang
Nghiên cứu mới điều tra sự tương đồng về phân tử giữa bệnh celiac và bệnh xơ nang. Kết quả cho thấy một hợp chất được phát triển cho bệnh xơ nang cũng có thể điều trị bệnh celiac.
Bệnh Celiac là một rối loạn tự miễn dịch ảnh hưởng đến 1 trong 141 người ở Hoa Kỳ.
Tình trạng này được kích hoạt bởi việc tiêu thụ gluten - một loại protein có thể được tìm thấy trong lúa mì, lúa mạch và lúa mạch đen và trong các loại thực phẩm như bánh mì, mì ống và bánh nướng.
Ở một người bị bệnh celiac, tiêu thụ gluten khiến hệ thống miễn dịch tấn công chất nhầy bên trong ruột non.
Điều này có thể gây ra một loạt các triệu chứng tiêu hóa, chẳng hạn như đầy hơi, buồn nôn, nôn mửa, tiêu chảy mãn tính và đau dạ dày.
Các biện pháp khắc phục bệnh hiện tại liên quan đến việc tránh gluten, nhưng nghiên cứu mới, được xuất bản trong Tạp chí EMBO, chỉ ra các mục tiêu điều trị mới có thể sớm đưa đến các phương pháp điều trị hiệu quả.
Nghiên cứu được dẫn đầu bởi Luigi Maiuri, thuộc Viện Khoa học San Raffaele ở Milan, Ý, cũng như Valeria Raia, từ Đại học Naples Federico II ở Ý và Guido Kroemer, từ Đại học Paris Descartes ở Pháp.
Chìa khóa protein trong bệnh xơ nang, bệnh celiac
Maiuri giải thích điểm bắt đầu của nghiên cứu, lưu ý rằng tỷ lệ mắc bệnh celiac cao hơn khoảng ba lần ở những người bị xơ nang - tình trạng một lớp chất nhầy dày tích tụ trong phổi và ruột.
Maiuri nói: “Sự đồng thời xảy ra khiến chúng tôi tự hỏi liệu có mối liên hệ nào giữa hai căn bệnh này ở cấp độ phân tử.
Như các nhà nghiên cứu giải thích, bệnh xơ nang là do đột biến trong gen mã hóa một loại protein được gọi là chất điều hòa độ dẫn qua màng (CFTR) của bệnh xơ nang.
CFTR là một protein vận chuyển ion có tác dụng giữ dịch nhầy. Khi protein này bị lỗi, chất nhầy sẽ trở nên dính và tắc.
Đột biến gen trong CFTR cũng kích hoạt hệ thống miễn dịch, gây ra một loạt các phản ứng trong phổi và ruột.
Những thay đổi như vậy giống với ảnh hưởng của gluten ở những người bị bệnh celiac, vì vậy nhóm nghiên cứu đã bắt đầu nghiên cứu chi tiết các phản ứng chuỗi phân tử, với hy vọng khám phá điều gì đằng sau những điểm tương đồng.
Các nhà nghiên cứu đã nghiên cứu các dòng tế bào của con người từ những người không dung nạp gluten và phát hiện ra rằng một peptide được gọi là P31-43 liên kết với CFTR, ức chế chức năng của nó. Điều này dẫn đến căng thẳng và viêm tế bào.
Các phát hiện chỉ ra rằng CFTR rất quan trọng đối với sự nhạy cảm với gluten.
Bộ chiết áp CFTR có thể điều trị bệnh celiac
Các nhà nghiên cứu cũng đã xác định được một hợp chất có tên là VX-770, hợp chất này có thể ngăn P31-43 làm suy giảm chức năng của CFTR.
Nhóm nghiên cứu đã cho những con chuột không dung nạp gluten uống VX-770 và nhận thấy rằng nó ngăn ngừa các triệu chứng đường ruột ở loài gặm nhấm.
Sau đó, họ sao chép những kết quả này trong các dòng tế bào của người, phát hiện ra rằng việc ủ trước với VX-770 đã ngăn peptide P31-43 kích hoạt phản ứng miễn dịch.
VX-770 là một chất chiết áp CFTR - một hợp chất dược lý mà các nhà khoa học đã phát triển để điều trị bệnh xơ nang.
Những phát hiện mới cho thấy rằng chất chiết áp CFTR cũng có thể điều trị bệnh celiac.
Maiuri, Raia và các đồng nghiệp kết luận:
“Nghiên cứu này xác định CFTR là một mục tiêu phân tử của gluten góp phần gây ra bệnh sinh [bệnh celiac], cung cấp cơ sở khoa học cho việc tái định vị các chất chiết áp CFTR để phòng ngừa hoặc điều trị [bệnh celiac].”
Các nhà nghiên cứu nói thêm rằng “Các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai phải khám phá xem liệu việc uống thuốc tăng áp CFTR […] có thể [can thiệp] vào cơ chế sinh bệnh [bệnh celiac], [cho phép] người bệnh celiac tránh các bệnh đi kèm tự miễn dịch mà không cần thay đổi chế độ ăn uống của họ hay không.
